公司临床研发事件 - 公司于2025年5月27日发布新闻稿 宣布其用于治疗Danon病的在研基因疗法RP-A501的最新情况 [3] - 新闻稿披露 RP-A501的2期关键试验中一名患者出现与毛细血管渗漏综合征相关的意外严重不良事件 [3] - 获悉事件后 公司自愿暂停了研究中的进一步给药 美国食品药品监督管理局于2025年5月23日对该试验实施临床暂停 以便进行进一步评估 [3] - 新闻稿最后指出 该患者后来因急性全身性感染去世 [3] 公司市场表现 - 受上述消息影响 公司股价于2025年5月27日每股下跌3.94美元 跌幅达62.84% 收盘报每股2.33美元 [3] 公司面临的调查 - Pomerantz LLP正在就公司及其部分高管和/或董事是否从事了证券欺诈或其他非法商业行为进行调查 [1]