I型神经纤维瘤病是一种常染色体显性遗传病，呈现出家族遗传性的特点，是最常见的神经纤维瘤病类 型，占罕见病神经纤维瘤病(NF)的96%，临床表现多样，影响皮肤、眼部、神经等系统。丛状神经纤维 瘤作为I型神经纤维瘤病的一种表现形式，发病率为30%-50%，在儿童期生长迅速，可造成多种并发 症，且手术治疗难以完全切除、复发率高，迫切需要新的治疗手段。 复星医药方面介绍称，芦沃美替尼片目前还在拓展新的适应证中，其中用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病 于中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段；用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细 胞增生症的治疗于中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段。 作为一款高选择性MEK1/2抑制剂，芦沃美替尼片是通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信 号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。 此次芦沃美替尼片获批上市的适应证有两个，除了可用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症和组织细胞肿瘤 成人患者治疗外，还可用于2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维 瘤病（NF1）儿童及青少年患者治疗，后者同样也属于罕见病。 这是国内首款可用于朗格汉斯细胞组织细 ...