药物获批上市 - 复星医药自主研发的1类新药芦沃美替尼片正式获得国家药监局批准上市 成为国内首款可用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）成人患者治疗的药物 [1] - 芦沃美替尼片是一款高选择性MEK1/2抑制剂 通过抑制MEK1/2蛋白活性阻断MAPK信号通路的异常激活 从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡 [1] 适应症范围 - 芦沃美替尼片获批适应证包括朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者治疗 以及2岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者治疗 [3] - I型神经纤维瘤病占罕见病神经纤维瘤病(NF)的96% 丛状神经纤维瘤发病率为30%-50% 在儿童期生长迅速且手术治疗难以完全切除 [3] 疾病背景 - 朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和埃尔德海姆-切斯特病（ECD）属于罕见血液系统肿瘤 80%以上患者累及全身多系统 表现为骨痛、皮肤溃疡、心脏病等多种症状 [1] - 传统手术、放化疗及骨髓移植对LCH和ECD疗效有限 患者常因缺乏有效治疗手段面临预后差、生存期短的困境 [1] 研发进展 - 芦沃美替尼片正在拓展新适应证 包括成人Ⅰ型神经纤维瘤病（中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段）以及低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童LCH（中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段） [3]