核心观点 - 北海康成自主研发的注射用维拉苷酶β（戈芮宁）获国家药监局批准上市，成为国内首个适用于12岁及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法 [1] - 戈芮宁是国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，开发及生产成本有望降低 [1] - 该药是公司即将进入商业化的首个自主研发产品，可能成为业绩转折点 [1][5] 产品与适应症 - 戈芮宁适应症为罕见病戈谢病，是国内首个自主研发的长期酶替代疗法 [1][2] - 戈谢病是一种遗传性溶酶体贮积症，全球平均每10万人中患病人数为0.7-1.75 [2] - 重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法是戈谢病的标准治疗方案，已有30年临床应用历史 [2] - 2020年中国约有3000名戈谢病患者，成年患者年平均费用超过百万元 [3] 市场策略 - 公司计划大幅降低国内戈谢病患者的年治疗费用，目标让80%患者用得起药 [3] - 正在与政府部门接触，考虑医保支付能力 [3] - 除国内市场外，公司还计划开发国际市场，持有戈芮宁的全球专有权利 [3] 生产优势 - 戈芮宁通过生物制品分段生产检查，成为首个受益于该政策的创新生物药 [4] - 分段生产由药明生物上海基地生产原液，无锡基地负责制剂和包装 [4] - 分段生产政策为项目上市节省了1-1.5年时间，提升了产能利用率并降低了生产成本 [4] 公司背景 - 北海康成专注于罕见病领域，被称为"罕见病港股第一股"，2021年登陆港股 [5] - 公司产品组合包括3个已上市产品和8个药物资产，均针对罕见疾病和罕见肿瘤适应症 [5] - 2024年公司营收8510万元，亏损4.43亿元，处于连年亏损状态 [5]