港股上市公司北海康成制药有限公司（以下简称北海康成）近日发布公告，注射用维拉苷酶β（商品名 为戈芮宁）获国家药监局批准上市，成为国内首个自主研发适用于治疗12岁及以上青少年和成人I型及 Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。该药也是国家药监局在2024年10月发布《生物制品分段生产试点工 作方案》后，国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，开发及生产成本有望降低。作为北海 康成即将进入商业化的首个自主研发产品，戈芮宁在顶着诸多"光环"上市的同时，能否成为扭转北海康 成业绩的转折点？ 目标不止国内市场 同北海康成此前上市的几款产品一样，戈芮宁适应症也聚焦罕见病领域。据公告，该药是国内首个自主 研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。 戈谢病是一种最常见的遗传性溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突 变引起的常染色体隐性遗传病。临床中戈谢病包括0型（围产期致死型）、I型（慢性非神经病变型）、 Ⅱ型（急性神经病变型）和Ⅲ型（慢性神经病变型），其中I型和Ⅲ型戈谢病患者多能活到成年，患者 临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症 ...