临床试验进展 - 在MAGNITUDE 3期研究中，一名无症状患者出现4级严重肝转氨酶升高，目前未住院或医疗干预情况下已降至3级ALT和2级AST [1] - MAGNITUDE研究已招募约365名患者，目标总招募量约765名，预计2027年初完成招募，其中超过200名患者已接受nex-z给药 [2] - 全球3期HAELO研究（NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿）的招募按计划进行 [4] 药物安全性与反应 - 不良事件与nex-z在ATTR淀粉样变性的1期研究类似，包括输液相关反应和无症状肝转氨酶升高 [3] - 分析师认为nex-z的两次4级肝功能异常事件均为无症状且可能无需药物干预即可恢复，风险收益比仍积极 [4] 研发与商业化时间表 - 预计2025年第三季度完成HAELO研究招募，2026年下半年提交生物制品许可申请（BLA），目标2027年在美国商业化 [5] - 针对ATTRv-PN的全球3期MAGNITUDE-2研究进展顺利，旨在评估单剂量nex-z降低血清TTR的效果，预计2028年完成以支持2029年潜在BLA提交和商业化 [5][6] 市场反应与评级 - HC Wainwright重申买入评级，目标价30美元 [6] - 公司股价在盘前交易中下跌22 6%至7 48美元 [6]