公司事件 - UroGen Pharma Ltd (URGN)股价在2025年5月21日暴跌44% 因FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)以5比4投票反对其UGN-102药物的风险收益比 该药物用于治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC) [1][3] - 股价当日下跌3.37美元 此前5月16日已因FDA简报文件披露监管担忧导致股价下跌超25% [3][5] 监管审查 - FDA在简报文件中多次建议公司进行随机对照试验 因单臂设计的ENVISION三期试验无法有效评估疗效持续性 且缺乏对照组导致选择偏差 难以区分药物效果与疾病自然病程 [4] - FDA质疑公司关于"与FDA达成协议"的表述 认为单臂试验需满足大样本量、长期随访及强效安全性等条件 而ENVISION试验未达到这些标准 [4][5] 法律调查 - Hagens Berman律所启动调查 重点核查公司是否在披露与FDA沟通时存在误导 特别是关于单臂试验设计获得监管认可的声明 [2][5] - 该律所过去在类似案件中累计为客户追回29亿美元赔偿 [7] 药物研发 - UGN-102针对的适应症LG-IR-NMIBC目前尚无FDA批准药物 公司曾声称ENVISION试验设计可作为批准依据 尽管其采用非随机单臂设计 [1][2] - ODAC成员明确表示反对意见 指出"缺乏完整随机试验难以确定真实疗效"且"长期随访数据非常有限" [3]