文章核心观点 Avadel公司宣布将在SLEEP 2025会议上展示支持LUMRYZ治疗发作性睡病的新数据及相关研究成果，体现其对发作性睡病患者的治疗优势 [1] 会议信息 - 会议名称为SLEEP 2025，是第39届美国专业睡眠协会年会 [1] - 会议时间为2025年6月8 - 11日，地点在西雅图 [1] - 公司将进行4场口头报告和14场海报展示 [1] LUMRYZ药物信息 基本信息 - LUMRYZ是一种缓释口服混悬液，活性成分为羟丁酸钠，是γ-羟基丁酸的一种形式 [6][10] - 2023年5月1日获FDA批准用于成人发作性睡病的猝倒或白天过度嗜睡治疗，2024年10月16日获批用于7岁及以上儿科发作性睡病患者 [6] - 因临床优越性，获FDA授予7年孤儿药独家经营权，可避免夜间唤醒服用第二剂 [8] 疗效依据 - REST - ON试验显示，LUMRYZ在三个共同主要终点（白天过度嗜睡、临床医生对患者功能的总体评估、猝倒发作）上有显著改善 [7] 研究亮点 - REFRESH中期结果显示67名患者使用LUMRYZ后嗜睡显著降低，ESS评分正常 [3] - REST - ON针对基线最严重嗜睡患者的事后分析显示，研究结束时LUMRYZ组中位ESS处于或低于正常阈值 [3] - REST - ON对催眠性或醒前幻觉的事后分析显示，LUMRYZ组相关事件约为安慰剂组一半 [3] - REST - ON事后分析表明LUMRYZ在不同亚组的客观和主观夜间睡眠中断结果上疗效一致 [3] - 回顾性图表分析显示，从每晚两次羟丁酸盐治疗转为LUMRYZ后，睡眠相关进食障碍得到改善 [3] - RESTORE开放标签研究稳定给药期的事后分析显示，115名患者从每晚两次羟丁酸盐转为LUMRYZ，副作用与已知不良反应一致，仅4%因治疗相关不良反应停药 [3] - 与MyNarcolepsyTeam合作的调查显示，需加强医患对羟丁酸盐治疗的讨论并合理设定治疗预期 [3] 会议安排 口头报告 - 6月11日下午进行4场口头报告，涉及LUMRYZ对呼吸暂停低通气指数的影响、对严重嗜睡患者白天嗜睡的改善、长期安全性和耐受性、催眠性或醒前幻觉类型等内容 [4] 海报展示 - 6月11日上午和11点 - 11点45分进行多场海报展示，涵盖发作性睡病对人际关系的影响、LUMRYZ对呼吸暂停低通气指数的影响、长期安全性和耐受性、白天嗜睡症状改善等内容 [4][5] 产品研讨会 - 6月10日下午11点45分 - 12点45分，公司将在西雅图喜来登大酒店举办面向美国医疗专业人员的产品研讨会 [5] 公司信息 - Avadel是一家生物制药公司，致力于改造药物以改善生活，商业产品LUMRYZ是首款且唯一一款睡前一次服用的羟丁酸盐药物 [20] - 公司计划通过投资者关系网站披露重大非公开信息，投资者可关注该网站及公司新闻稿、SEC文件等 [21] 媒体与投资者联系方式 - 媒体联系人是Lesley Stanley，邮箱为lestanley@realchemistry.com [25] - 投资者联系人是Austin Murtagh，邮箱为Austin.Murtagh@precisionAQ.com [25] 参考文献 - 列出3篇参考文献，涉及药物引发睡眠相关进食障碍的分析、每晚一次羟丁酸盐给药偏好及夜间体验、患者使用每晚两次羟丁酸钠治疗发作性睡病的体验等内容 [26]