文章核心观点 临床阶段生物制药公司Fulcrum Therapeutics宣布将在第5届全球镰状细胞病大会和2025年欧洲血液学协会大会上进行演讲，公司主要研发小分子药物治疗基因定义的罕见病，其领先临床项目pociredir用于治疗镰状细胞病 [1][2] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注研发小分子药物改善基因定义的罕见病患者生活，满足未满足的医疗需求 [2] - 公司领先临床项目pociredir是小分子药物，可增加胎儿血红蛋白表达以治疗镰状细胞病，使用专有技术识别可调节基因表达的药物靶点 [2] - 公司网址为www.fulcrumtx.com，可在Twitter/X（@FulcrumTx）和LinkedIn上关注 [2] 会议信息 - 公司将在2025年6月3 - 6日尼日利亚阿布贾举行的第5届全球镰状细胞病大会和6月12 - 15日意大利米兰举行的2025年欧洲血液学协会大会上进行演讲 [2] - 会议演讲内容公布后，可在公司网站“Publications & Presentations”部分查看 [2] Pociredir药物信息 - pociredir是研究性口服小分子胚胎外胚层发育（EED）抑制剂，使用公司专有发现技术发现，抑制EED可下调关键胎儿珠蛋白阻遏物，增加胎儿血红蛋白（HbF） [3] - pociredir用于治疗镰状细胞病，初始数据证明概念可行，实现了与患者潜在总体获益相关的HbF绝对水平增加 [3] - 在2023年8月FDA解除临床搁置前的临床试验中，pociredir在镰状细胞病患者中暴露长达三个月时总体耐受性良好，无严重治疗相关不良事件报告 [3] - pociredir获得FDA快速通道指定和孤儿药指定用于治疗镰状细胞病，可在ClinicalTrials.gov了解相关试验 [3] 镰状细胞病信息 - 镰状细胞病是由HBB基因突变引起的红细胞遗传病，导致氧气运输效率降低和镰状红细胞形成 [4] - 镰状细胞比健康细胞灵活性差，会阻塞血管或使细胞破裂，患者通常有严重临床后果，包括贫血、疼痛、感染、中风等，还会降低预期寿命 [4] 演讲信息 - Kevin Gardner将进行多个海报演讲，包括pociredir的临床前和早期临床结果、1b期开放标签多剂量研究设计、在健康成年人中的药代动力学和药效学及安全性、在野生型小鼠中的靶点结合和基因表达变化等内容 [5]