文章核心观点 - 罗氏公布芬布替尼96周新数据，显示复发性多发性硬化症患者两年内无残疾进展且疾病活动水平低，三项三期临床试验数据预计年底公布 [1][5] 芬布替尼96周数据情况 - 99名患者进入开放标签扩展（OLE）研究，93名在96周后仍留在研究中，接受芬布替尼治疗的患者年化复发率低至0.06，两年内无残疾进展 [2] - MRI扫描显示，96周时未检测到新的T1钆增强（T1 - Gd +）病变，从安慰剂转为芬布替尼治疗组的新的或扩大的T2病变年化率从12周双盲期末的6.72降至96周的0.34 [3] - 芬布替尼在OLE研究中的安全性与之前报告的数据一致，96周未发现新的安全问题，常见不良事件包括COVID - 19（10%）、尿路感染（10%）等，两名患者出现严重不良事件（2%） [4] 芬布替尼介绍 - 是一种研究性口服、可逆、非共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，对BTK的选择性比其他激酶高130倍，是目前唯一处于多发性硬化症三期试验的可逆BTK抑制剂 [6] - 是B细胞和小胶质细胞激活的双重抑制剂，可能减少多发性硬化症疾病活动和残疾进展，超过2700名患者和健康志愿者已在一、二、三期临床试验中接受治疗 [7] FENopta研究情况 - 是一项全球二期、随机、双盲、安慰剂对照的12周研究，旨在研究芬布替尼对109名18 - 55岁复发性多发性硬化症患者的疗效、安全性和药代动力学 [9] - 数据显示芬布替尼可穿透中枢神经系统，能显著减少新的T1 - Gd +病变和新的/扩大的T2病变，安全性与之前和正在进行的临床试验一致，无新安全问题 [10] - 完成该研究的患者可选择参加OLE研究，所有患者最多接受192周的芬布替尼治疗 [11] 多发性硬化症情况 - 是一种慢性疾病，全球超290万人受影响，免疫系统异常攻击中枢神经系统神经细胞周围的髓鞘，导致炎症和损伤，最终可能导致残疾 [12] - 约85%患者为复发性形式（RMS），15%为原发性进行性形式（PPMS），治疗目标是尽早减缓、阻止并理想情况下预防疾病进展 [13][14] 罗氏在神经科学领域情况 - 神经科学是罗氏研发的主要重点，正在研究十多种用于神经系统疾病的药物，包括多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症等 [15][16] 罗氏公司情况 - 1896年成立于瑞士巴塞尔，是全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者，致力于通过科学卓越性发现和开发药物及诊断方法 [17] - 可持续发展是公司业务的重要组成部分，承诺到2045年实现净零排放，旗下包括美国的基因泰克和日本中外制药 [18]