文章核心观点 公司公布了[Pb]VMT-α-NET正在进行的1/2a期临床试验的更新中期结果，该药物在治疗神经内分泌肿瘤方面展现出良好的安全性和抗肿瘤活性，公司计划继续与FDA沟通进行剂量探索并提交更多数据 [1][5][11] 临床试验信息 - 试验为多中心开放标签剂量递增和剂量扩展研究，针对未接受过放射性药物治疗且肿瘤在入组前12个月有影像学进展的不可切除或转移性生长抑素受体2型（SSTR2）阳性神经内分泌肿瘤患者 [2] - 截至2025年4月30日，队列1的2名患者和队列2的7名患者的更新中期疗效数据被公布，此前这些患者截至2025年1月10日的数据已在2025年1月的ASCO胃肠道癌症研讨会（ASCO - GI）上以海报形式展示 [3] - 队列2于2024年8月重新开放入组，截至2025年4月30日，又有33名患者入组队列2并至少接受了一次治疗，ASCO年会上公布了所有42名至少接受过一次[Pb]VMT-α-NET治疗患者的安全性数据 [4] 安全性结果 - 截至2025年4月30日，未报告剂量限制性毒性（DLTs）、因不良事件停药、4级或5级治疗突发不良事件（TEAEs）和死亡事件 [4] - 10名患者经历了至少一次3级TEAE，大多数3级TEAE被认为与[Pb]VMT-α-NET无关；2名患者出现严重不良事件（SAEs），均与[Pb]VMT-α-NET无关 [4] - 少数患者出现低级血液学毒性，淋巴细胞计数下降一般为低级，3起为3级，无4级或5级；血肌酐水平升高均为1级，未报告吞咽困难或严重肾脏并发症 [4] 疗效结果 - 截至2025年4月30日，队列2有1个新的待确认缓解和3个根据RECIST v1.1定义的确认缓解 [4] - 队列1和2的9名患者中有7名继续病情得到控制并留在研究中，1名患者在首次给药后病情稳定48周后进展，1名患者在首次给药后根据RECIST v1.1标准出现疾病进展 [4] - 队列2的7名患者中有4名经历了研究者评估的根据RECIST v1.1定义的客观缓解，其中3名患者经历了确认缓解并持续缓解，1个新的首次缓解待确认 [5] - 队列1和2的9名患者中有7名在随访一年多后仍无疾病进展 [5] - 第一名经历确认客观缓解的患者持续缓解超过10个月并留在研究中，该患者前两剂[Pb]VMT-α-NET给药剂量为5.0 mCi，后两剂为2.5 mCi [6] - 两名患者在ASCO - GI上一次数据展示的截止日期治疗期结束后出现初始缓解，后续扫描确认缓解并留在研究中，他们接受了四剂5.0 mCi的[Pb]VMT-α-NET [7] - 第四名患者在首次给药后48周的第七次扫描中观察到初始（未确认）缓解，这是治疗期结束后的第三次扫描，该患者接受了四剂5.0 mCi的[Pb]VMT-α-NET [8] 后续计划 - 公司计划在今年下半年的科学会议上提交所有入组患者的更长安全性随访数据和一个亚组的初步疗效数据 [11] - 公司将继续与FDA沟通，以继续进行[Pb]VMT-α-NET的剂量探索，达成一致后将提供更新 [10][11] - 公司将于2025年6月2日上午8点（美国东部时间）举行网络直播电话会议，讨论在ASCO年会上展示的数据 [5][11] 药物及公司介绍 - [Pb]VMT-α-NET旨在靶向并将Pb递送至表达SSTR2的肿瘤部位，公司正在进行其多中心、开放标签剂量递增和剂量扩展研究 [12] - 公司是一家放射性药物开发公司，拥有利用α发射同位素Pb通过专门靶向部分将强大辐射特异性递送至癌细胞的专有技术，还在开发包含相同靶向部分的互补成像诊断方法，采用“诊疗一体化”方法 [14] - 公司的黑色素瘤（VMT01）、神经内分泌肿瘤（VMT - α - NET）和实体瘤（PSV359）项目正在美国进行1/2a期成像和治疗试验，公司正在扩大其区域药品候选产品精加工设施网络 [15] 神经内分泌肿瘤介绍 - 神经内分泌肿瘤由与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体形成，可起源于身体各部位，最常见于肠道或肺部，可为良性或恶性，通常分为胰腺神经内分泌肿瘤和非胰腺神经内分泌肿瘤 [13] - 美国每年估计有超过12,000人被诊断为神经内分泌肿瘤，由于其相对较长的生存期，有超过170,000人患有该疾病 [13]