文章核心观点 - 库拉肿瘤公司和协和麒麟公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）接受库拉公司的新药申请（NDA），寻求批准ziftomenib用于治疗复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）伴核仁磷酸蛋白1（NPM1）突变的成年患者，该申请获优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年11月30日 [1] 新闻事件 - FDA接受库拉公司ziftomenib新药申请，用于治疗R/R NPM1 - m AML成年患者，申请获优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年11月30日 [1] - 库拉肿瘤公司CEO称FDA接受申请是重要里程碑，反映了ziftomenib临床数据优势和团队努力，期待与FDA合作及药物上市 [2] - 协和麒麟公司高管表示接受NDA是探索AML治疗策略的关键一步，团队致力于药物获批后尽快让患者用上药 [3] 药物试验 - NDA基于KOMET - 001 2期试验结果，该试验达到主要终点，ziftomenib耐受性良好，相关停药率3%，获益风险比令人鼓舞 [2] - KOMET - 001试验旨在评估ziftomenib临床活性、安全性和耐受性，ziftomenib获FDA突破性疗法认定、快速通道和孤儿药认定 [3] - ziftomenib在KOMET - 001试验的完整数据分析将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）大会上展示 [3] 疾病背景 - AML是成人最常见急性白血病，预后差需求未满足，NPM1突变约占AML病例30%，NPM1 - m AML患者一线治疗缓解率高但复发率高、生存结果差 [4] - NPM1突变常与其他疾病相关基因突变共存，有特定共突变和/或R/R疾病的成年患者预后差，目前无FDA批准的针对NPM1 - m AML的疗法 [4][5] 药物信息 - ziftomenib是口服研究性menin抑制剂，用于治疗有高未满足需求的基因定义的AML患者，2024年4月获FDA突破性疗法认定 [6] 公司信息 - 库拉肿瘤公司是临床阶段生物制药公司，与协和麒麟合作开发和商业化ziftomenib，还在评估KO - 2806和Tipifarnib [7] - 协和麒麟是日本全球专业制药公司，70多年来投资药物发现和生物技术创新，致力于开发下一代抗体、细胞和基因疗法 [8]