核心观点 - CARsgen Therapeutics宣布其Claudin18 2特异性CAR T细胞疗法satri-cel（CT041）在中国关键II期临床试验（CT041-ST-01）的结果发表于《柳叶刀》并在2025年ASCO年会上进行口头报告 [1][3] - satri-cel在治疗至少接受过两种前期治疗的Claudin18 2阳性晚期胃癌/胃食管结合部癌患者中显示出突破性疗效，显著改善无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和肿瘤缓解率 [4] - 该试验是全球首个针对实体瘤的CAR-T细胞疗法的随机对照临床研究 [4] - satri-cel已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的突破性疗法认定和优先审评资格，并计划本月提交新药申请（NDA） [4][6] 临床试验结果 - CT041-ST-01试验结果显示satri-cel在晚期胃癌/胃食管结合部癌患者中具有显著临床获益 [1][4] - 试验结果发表于《柳叶刀》，标题为“Claudin-18 isoform 2-specific CAR T-cell therapy (satri-cel) versus treatment of physician's choice for previously treated advanced gastric or gastro-oesophageal junction cancer (CT041-ST-01): a randomised, open-label, phase 2 trial” [2] - 2025年ASCO年会的口头报告标题为“Claudin18 2-specific CAR T cells (Satri-cel) versus treatment of physician's choice (TPC) for previously treated advanced gastric or gastroesophageal junction cancer (G/GEJC): Primary results from a randomized, open-label, phase II trial (CT041-ST-01)” [3] satri-cel的研发进展 - satri-cel是一种针对Claudin18 2蛋白的自体CAR T细胞疗法，有望成为全球首创 [5] - 主要适应症为Claudin18 2阳性实体瘤，包括胃癌/胃食管结合部腺癌（G/GEJA）和胰腺癌（PC） [5] - 正在进行的临床试验包括： - 中国晚期G/GEJA的II期确证性临床试验（CT041-ST-01） [5] - 中国胰腺癌辅助治疗的Ib期临床试验（CT041-ST-05） [5] - 北美晚期胃癌或胰腺癌的Ib/II期临床试验（CT041-ST-02） [5] 监管进展 - 2025年5月，satri-cel获得中国CDE的优先审评资格，用于治疗至少接受过两种前期治疗的Claudin18 2阳性晚期G/GEJA患者 [6] - 2025年3月，satri-cel获得中国CDE的突破性疗法认定 [6] - 2022年1月，satri-cel获得美国FDA的再生医学先进疗法认定（RMAT），用于治疗Claudin18 2阳性晚期G/GEJA [6] - 2020年9月，satri-cel获得美国FDA的孤儿药资格，用于治疗G/GEJA [6] 公司背景 - CARsgen Therapeutics是一家专注于开发创新CAR T细胞疗法的生物制药公司，覆盖血液系统恶性肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病等领域 [7] - 公司建立了从靶点发现、临床前研究、产品临床开发到商业化生产的端到端CAR T细胞研发能力 [7] - 公司拥有自主知识产权的技术和全球权益的产品管线，致力于解决现有CAR T细胞疗法在安全性、实体瘤疗效和治疗成本等方面的挑战 [7]