文章核心观点 BioCryst制药公司宣布将在2025年6月13 - 16日英国格拉斯哥举行的欧洲过敏和临床免疫学会会议上展示口服药ORLADEYO（berotralstat）用于遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗的新数据 ，并介绍了药物相关信息及公司情况 [1] 会议展示信息 - 公司将在会议上展示四篇摘要，包括《Berotralstat对遗传性血管性水肿患者生活质量的影响：APeX - 2和APeX - J试验的汇总分析》《Berotralstat治疗后HAE患者的积极反馈：焦点小组结果》《Berotralstat用于遗传性血管性水肿长期预防的有效性和耐受性评估：Berolife研究结果》《Berotralstat减少儿科患者需要治疗或专业护理的HAE发作次数：APeX - P的中期结果》 [1][2][3] 药物信息 - ORLADEYO（berotralstat）是首个也是唯一专门为预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿发作而设计的口服疗法，每日一粒胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [4] - 药物使用存在限制，其治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作，不建议每日剂量高于150 mg，以防QT间期延长 [6] - 剂量高于推荐的每日150 mg时会出现QT间期延长且呈浓度依赖性，常见不良反应包括腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病，中度或重度肝功能损害患者建议调整剂量 [7] - Berotralstat是P - 糖蛋白和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - 糖蛋白诱导剂可能降低其血浆浓度，降低药物疗效；150 mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，300 mg剂量是P - 糖蛋白抑制剂，与相关药物合用时需适当监测和调整剂量 [8] - 药物在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，孕期使用的相关风险数据不足，也无药物在母乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响及对产奶影响的数据 [9][10] 公司信息 - BioCryst制药公司是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者的生活，利用结构导向药物设计专业知识开发小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化并推进相关治疗管线 [11]