文章核心观点 Genmab公司公布了1/2期RAINFOL - 01试验B2队列的新数据，显示rinatabart sesutecan（Rina - S）在晚期子宫内膜癌患者中展现出良好疗效和可控安全性，支持其进一步开发为潜在疗法 [2][3]。 分组1：试验结果 - Rina - S 100 mg/m每3周一次治疗，中位随访7.7个月，在经多线治疗的晚期子宫内膜癌患者中确认客观缓解率（ORR）达50.0%，包括2例完全缓解（CR），中位缓解持续时间（mDOR）未达到 [2] - 120 mg/m组确认ORR为47.1%，100 mg/m和120 mg/m组分别随访7.7个月和9.8个月时mDOR均未达到 [3] 分组2：患者情况 - B2队列纳入64例经多线治疗且疾病进展的晚期或复发性子宫内膜癌患者，分别接受100 mg/m（n = 22）或120 mg/m（n = 42）的Rina - S治疗 [3] - 100 mg/m和120 mg/m组患者中位年龄分别为67.0岁和69.5岁，此前接受治疗的中位线数为3线（范围1 - 8） [3] 分组3：安全性 - 常见治疗突发不良事件（TEAEs）包括腹泻、呼吸困难等，100 mg/m和120 mg/m组严重TEAEs（3级或以上）发生率分别为31.8%和50.0% [4] - 血液学不良事件可管理，无显著剂量减少和低治疗中断率，未观察到眼部毒性、神经病变或间质性肺病（ILD）信号 [4] 分组4：药物与公司 - Rina - S是一种研究性抗体药物偶联物（ADC），由靶向叶酸受体α（FRα）的单克隆抗体、新型亲水蛋白酶可裂解接头和拓扑异构酶I抑制剂有效载荷组成 [10] - Genmab公司致力于开发创新的基于抗体的药物，Rina - S的积极信号体现其对妇科癌症患者的承诺 [5] 分组5：疾病背景 - 子宫内膜癌是全球第二大常见妇科癌症，晚期或复发性患者预后较差，治疗选择有限，FRα过表达使其成为有前景的治疗靶点 [8] - 多数（64 - 74%）子宫内膜癌患者在免疫检查点抑制剂（ICI）加化疗后疾病进展，进展后的治疗选择有限 [9] 分组6：试验信息 - RAINFOL - 01是一项开放标签、多中心1/2期研究，旨在评估Rina - S在表达FRα的实体瘤中的安全性和有效性，研究包括多个部分 [6][7] - 单药Rina - S在晚期子宫内膜癌患者中的评估将在RAINFOL - 01试验F部分和计划的3期试验中继续进行 [6][11] 分组7：公司介绍 - Genmab是一家国际生物技术公司，成立于1999年，总部位于丹麦哥本哈根，在北美、欧洲和亚太地区有业务 [12][13] - 公司愿景是到2030年用创新抗体药物改变癌症和其他严重疾病患者的生活 [12]