文章核心观点 公司举办投资者和分析师日活动，介绍RAP - 219在难治性局灶性癫痫2a期试验进展及公司战略重点和临床管线情况，该试验已完成患者招募，预计2025年9月公布顶线结果，公司认为RAP - 219有潜力成为差异化疗法 [1][3] 公司活动信息 - 公司于2025年6月2日举办首届投资者和分析师日活动，活动议程包括公司高管介绍战略重点和临床管线进展，以及与关键意见领袖的炉边谈话 [1] - 活动直播和演示材料于美国东部时间下午2:45开始，可通过公司网站投资者板块的“新闻与活动”访问 [2] RAP - 219试验进展 难治性局灶性癫痫2a期试验 - 试验已完成患者招募，使用颅内脑电图（iEEG）数据评估RAP - 219对长发作（LEs）的潜在影响，LEs是与临床发作（CSs）相关的客观生物标志物 [4] - 首批14名有基线数据患者的初步基线特征显示，试验人群具有代表性，如年龄中位数37岁（范围20 - 61岁）、CS频率中位数为每28天10次（范围4.25 - 18.25次）等 [5][6] - 公司预计2025年9月公布顶线结果时提供主要终点分析、关键次要终点分析、治疗突发不良事件（TEAE）发生率和等级等数据 [9] 1期开发更新 - 已进行四项1期试验，100名健康志愿者接触过RAP - 219，三项已完成的1期多剂量试验最终汇总数据（n = 64）显示RAP - 219有差异化耐受性 [9][10] 公司其他情况 即将到来的催化剂 - 2025年9月公布RAP - 219局灶性癫痫2a期顶线结果；2025年第三季度启动RAP - 219双相躁狂2a期试验；2025年下半年更新糖尿病周围神经病变疼痛项目；2027年上半年公布RAP - 219双相躁狂2a期顶线结果 [13] 现金跑道指引 - 截至2025年3月31日，公司报告有2.854亿美元现金、现金等价物和短期投资（不包括受限现金），预计资金可支持运营至2026年底 [10] RAP - 219介绍 - RAP - 219是临床阶段的AMPA受体（AMPAR）负变构调节剂，通过选择性靶向TARPγ8实现神经解剖特异性，公司认为其有潜力成为差异化疗法，可用于治疗局灶性癫痫、双相情感障碍和周围神经病变疼痛 [11] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于为神经或精神疾病患者发现和开发小分子精准药物，其RAP技术平台基于创始人对受体相关蛋白（RAPs）功能的开创性发现，目前正在推进RAP - 219作为多种疾病的潜在治疗方法，还有其他临床前和后期发现阶段项目 [15]