纪要涉及的公司 Rapport Therapeutics是一家专注于开发精准神经科学疗法的公司 ，于去年6月上市，今年早上公布了Q财报，年末现金约2.85亿美元 [1][3] 核心观点和论据 1. **技术优势** - **精准靶向**：公司基于受体相关蛋白技术成立，该技术能精准定位药物靶点，避免药物在大脑中广泛分布，可用于治疗局灶性癫痫等疾病 [3] - **药物发现机会**：识别合适的受体相关蛋白能为药物发现提供新方法或创造原本无法进行药物发现的机会，如公司的领先项目RAP219，通过靶向与辅助蛋白gamma - eight TARP结合的AMPA受体，开启了小分子药物发现的巨大机会 [5] 2. **AMPA受体与癫痫治疗** - **有效性验证**：AMPA是大脑中谷氨酸能信号传导的主要兴奋性神经递质，已被非选择性药物perampanel验证可用于局灶性癫痫发作的治疗 [8] - **耐受性优势**：公司通过辅助蛋白靶向AMPA受体，仅作用于前脑，可能避免了非选择性靶向脑干带来的耐受性挑战，而perampanel存在明显副作用 [8] 3. **临床前和一期数据支持** - **受体占有率**：临床前在三种不同物种中建立了受体占有率与浓度的关系，进入临床后进行的PET受体占有率研究显示，在低个位数纳克/毫升浓度下能达到治疗范围的浓度，在2A研究采用的剂量下，受体占有率超过80%，确保了适当的靶点结合 [14][15] - **表达位置**：PET研究证实药物靶点在大脑中的表达位置正确，在皮质、内侧颞叶有良好表达，而在小脑和脑干无表达，与局灶性癫痫发作的起源部位相符 [16][17][18] 4. **二期试验设计优势** - **高效获取数据**：与传统癫痫概念验证方法相比，公司的二期试验能在不到12个月内获得长发作数据，长发作是电惊厥发作的预测指标，与临床发作密切相关，可高效了解药物在患者中的作用 [19][20] - **建立PKPD关系**：通过跟踪电惊厥发作的长发作情况，能了解药物剂量与发作反应的关系，纵向跟踪数据有助于深入了解药物作用机制 [20] - **数据认可度高**：该试验设计得到了社区、潜在战略合作伙伴的认可，目前正在向华尔街推广，被认为是一种独特且有潜力的药物开发工具 [21][22] 5. **试验设计细节和数据解读** - **试验流程**：参与者先进行评估筛选，回顾8周的RNS数据，符合条件者进入8周的前瞻性基线期，然后给药8周，最后进行8周的随访和洗脱期，通过建立12周的生物标志物数据基线，能明确药物治疗期间的变化 [26] - **长发作定义**：设备持续监测癫痫活动，当活动持续一定时间即为长发作，研究中选择的参与者其长发作大多为电惊厥发作，以此作为早期开发中判断化合物活性的指标 [27] - **数据客观性**：长发作数据由设备自动计数和时间标记，无需患者输入，避免了患者日记可能出现的遗忘或数据输入不准确问题，也避免了安慰剂反应，更高效、可预测，KOL社区认为其比历史模型更具预测性 [28][29][30] - **数据相关性**：研究表明，长发作频率降低30%与临床发作频率降低50%高度相关，公司将以此为依据分析数据，寻找达到30%降低的参与者比例 [34] - **成功标准**：公司设定的成功标准是试验参与者中达到30%长发作频率降低的比例达到40%或更高，这预示着关键试验可能成功 [35][36] 6. **样本量合理性** - **数据基础**：参与试验的患者已使用设备至少15个月，公司可获取超过6500名美国患者的相关数据，此外还有公司和其他机构为AES出版物进行的分析数据 [41] - **计算和专家意见**：基于一系列关于应答者比例的功率计算，以及咨询业内专家的意见，确定20名患者为最小可评估样本量，实际可能会超过该数量，预计仍在Q3获得数据 [42][43] 7. **市场机会和其他研究计划** - **市场规模**：局灶性癫痫患者约有180万，其中约40%仍有癫痫发作，市场对具有新机制和差异化耐受性的药物有较大需求 [49] - **其他研究**：公司将在今年第三季度启动双相躁狂症试验，预计2027年初公布数据，抗癫痫药物在双相和疼痛领域有历史有效性，公司药物靶点在双相急性躁狂症患者的边缘系统高度富集，有望带来治疗益处 [4][50][51] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司CFO表示公司有足够现金维持到明年年底 [4] - 公司二期试验使用的RNS设备是已获批的治疗和诊断设备，公司与设备制造商是密切合作伙伴 [23] - 公司认为FDA可能将长发作数据作为一种潜在路径，但目前还为时尚早 [45] - 参与试验的患者群体与关键试验的患者群体在人口统计学特征、癫痫病史和用药情况等方面相似，且可能是难治性患者群体 [47][48]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____________________ to _____________________ Commission File Number: 001-42121 Rapport Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charte ...

Exhibit 99.1 RAP-219 Lead Program Rapport Therapeutics Reports First Quarter 2025 Financials and Provides Business Update BOSTON, Mass. and SAN DIEGO, Calif. – May 8, 2025 – Rapport Therapeutics, Inc. (Nasdaq: RAPP), a clinical-stage biotechnology company dedicated to the discovery and development of small molecule precision medicines for patients with neurological or psychiatric disorders, today reported financial results for the first quarter ending March 31, 2025, and provided a business update. "2025 re ...

RAP-219 Phase 2a trial in patients with refractory focal epilepsy remains on track with topline results expected in the third quarter of 2025RAP-219 Phase 2a trial in patients with bipolar mania remains on track to commence in the third quarter of 2025, with topline results expected in the first half of 2027Company to host inaugural Investor and Analyst Day on June 2, 2025, featuring presentations from management team and key opinion leader Dr. Jacqueline FrenchEnded the quarter with $285.4 million in cash, ...

纪要涉及的公司 Rapport Therapeutics (RAPP) 纪要提到的核心观点和论据 公司背景与管理层 - 公司于2024年6月上市，即将迎来上市一周年 [3] - 首席财务官Troy Nelzi任职约一年半，此前25年在金融、业务发展运营领域帮助公司融资近50亿美元，用于8种获批产品的研发，最近担任Corona Therapeutics的首席财务官 [3] - 首席执行官Abe Sisan自2023年初公司成立起加入，在大波士顿生物技术社区有超20年经验，最近担任Cerevel Therapeutics总裁 [4][5] 基础科学与研发管线 - 受体相关蛋白（Wraps）直接与特定细胞表面受体相互作用，在调节受体功能、运输和信号转导中起关键作用 [6] - 公司通过两种方式利用受体相关蛋白：一是在领先项目RAP - 219中，通过与AMPA受体相关的受体相关蛋白调节AMPA受体，实现小分子的特异性和精确性；二是利用受体相关蛋白帮助表达特定亚基和新型离子通道靶点，解锁新型药物靶点机会 [7][8] 领先资产RAP - 219的优势 - 神经药物尤其是抗癫痫药物的局限性在于与受体广泛相互作用，治疗指数窄，会导致患者出现镇静、嗜睡、运动障碍等不良反应 [9] - RAP - 219通过利用受体相关蛋白，仅与前脑的受体结合，在临床前模型中实现显著的癫痫抑制，且无镇静或运动障碍观察结果，具有前所未有的治疗指数 [10] - 该项目的靶点AMPA是一种谷氨酸型受体，已通过获批药物Ficompa得到验证 [10] 临床前证据 - RAP - 219及同类化合物在多种临床前模型中进行了测试，癫痫药物开发的临床前到临床转化成功率极高 [12] - 在类似局灶性癫痫、全身性癫痫和遗传性癫痫的模型中，RAP - 219及同类化合物显示出显著疗效，且未出现常见的镇静不良反应 [12] 2a期试验设计 - 公司已完成全面的1期项目，包括三项多次给药研究、两项MAD研究、PET受体人体占位研究和单次递增剂量研究 [14] - 2a期试验利用RNS设备，该设备植入局灶性癫痫患者体内，具有治疗和诊断双重作用，公司利用其诊断原理，测量名为长发作（long episode）的生物标志物，这是一种更客观的抗癫痫药物疗效测量方法 [15][16] - 选择使用RNS患者进行试验的原因：传统光敏性模型存在假阳性，不能在预期患者群体中测量疗效；长发作不仅是高度客观的疗效标志物，还能预测临床癫痫发作减少 [19][20] 试验反馈与预期 - 试验设计引起了社区的极大兴趣，被认为是癫痫研究中更有效的概念验证方法，也是药物开发的进步 [26][27] - 预计在试验开始不到一年的时间内获得概念验证结果，这在该领域非常独特，社区和潜在业务发展合作伙伴认为这是预测3期试验的可靠方法 [24] 会议海报关键发现 - 在2025年美国神经病学学会会议上展示的海报中，公司继续评估长发作生物标志物在预测抗癫痫药物长期临床疗效方面的可预测性 [28] - 研究发现长发作减少30%可预测临床癫痫发作至少减少50%，且其他切点也显示长发作减少与临床癫痫发作减少之间存在很强的线性关系 [28][29] RAP - 219顶线数据预期 - 预计在今年第三季度公布2期研究的顶线数据，目前研究在入组、给药和整体运营方面进展顺利 [31] - 主要终点是长发作减少，将通过应答者分析（长发作减少30%为切点）进行评估，同时也会关注临床癫痫发作和耐受性 [31][32] 下一步计划 - 如果数据积极，公司计划与FDA进行2期结束会议，然后同时开展两项平行的2b/3期注册试验 [35] - 2b/3期试验预计不会使用RNS设备，患者群体为标准的难治性局灶性癫痫患者，与2a期试验患者在人口统计学上相似 [36][37] 更广泛的研发管线 - 公司计划今年启动双相躁狂症项目，预计2025年第三季度开始研究，2027年初获得数据 [39][40] - 正在完成神经性疼痛项目的最终确定，将在今年某个时间指导该项目的启动 [40] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 会议主持人Justin Walsh邀请观众通过电子邮件jwalsh@jonestrading.com发送问题，将在时间允许的情况下进行解答 [1] - RNS设备测量的长发作生物标志物是电图形癫痫发作和临床癫痫发作的前兆，比临床癫痫发作日记更客观 [16] - 2a期试验将通过28天的前瞻性基线期和8周的治疗期收集临床癫痫发作日记数据 [32] - 历史试验中，约30 - 50%的患者能实现临床癫痫发作减少50% [34]

BOSTON and SAN DIEGO, March 21, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rapport Therapeutics, Inc. (NASDAQ:RAPP) ("Rapport" or the "Company"), a clinical-stage biotechnology company dedicated to the discovery and development of small molecule precision medicines for patients with neurological or psychiatric disorders, today announced two encore poster presentations at the 2025 American Academy of Neurology (AAN) Annual Meeting, taking place from April 5 to April 9, 2025, in San Diego, California. The data from these poste ...

RAP - 219临床试验进展 - 公司正在开展RAP - 219的2a期概念验证试验，难治性局灶性癫痫试验预计2025年第三季度公布topline结果，双相躁狂试验预计2025年第三季度启动、2027年上半年公布topline结果[22] - RAP - 219二期a概念验证试验预计招募约20名此前植入颅内RNS系统的参与者，给药方案为先每日0.75mg，持续5天，后每日1.25mg直至治疗期结束[92] - 二期a概念验证试验主要终点是RNS系统记录的长发作（LE）频率降低，重点分析LE频率每28天降低大于等于30%的参与者比例；关键次要终点包括临床癫痫发作频率变化、电生理生物标志物变化等[93] - 2023年11月公司与NeuroPace合作，利用RNS系统数据跟踪二期a概念验证试验中患者对RAP - 219的反应，预计2025年第三季度公布该试验的topline结果[94][98] 癫痫市场及患者情况 - 全球约5000万人受癫痫影响，美国约300万成年人受影响，2022年癫痫品牌药市场约28亿美元，预计2028年增长至约36亿美元[28] - 美国约180万人患有局灶性癫痫，占癫痫患者约60%，约50%的癫痫发作起源于海马体及其周围区域，大脑皮层也是常见发作起始部位，可引发高达50%的发作[28] - 30% - 40%的癫痫患者服用两种或更多抗癫痫药物后仍有复发癫痫，即难治性癫痫[29] - 癫痫影响全球5000万人，其中美国有300万成年人患病，美国癫痫年直接成本估计为280亿美元，约10%的人一生中会经历癫痫发作[50] - 全身性癫痫占所有癫痫的40%，局灶性癫痫占60%，美国局灶性癫痫患者估计为180万[51][52][56] - 约30 - 40%的局灶性癫痫患者为难治性癫痫，30 - 40%的患者因耐受性问题停药[54][56] RAP - 219一期试验情况 - RAP - 219在四项一期试验中耐受性良好，每日一次口服简单给药方案可达到目标治疗暴露浓度（3 ng/mL至7 ng/mL）[34] - 公司已对RAP - 219开展四项一期试验，包括单次递增剂量试验、多次递增剂量试验、MAD - 2试验和人体正电子发射断层扫描试验[21] - 四项RAP - 219的1期试验在100名健康成人志愿者中进行，总体耐受性良好，3%的受试者因治疗突发不良事件停药，无严重不良事件[83] - SAD试验中，2 mg和3 mg剂量的最大暴露量对应约50%的预计受体占有率，高脂餐使总体暴露量增加25%、最大暴露量增加42%[84] - MAD - 2试验中，1.75 mg每日一次的高剂量总体耐受性良好，不同给药方案在5天内达到目标暴露量[87] - 一期MAD试验队列4每日给药0.75mg，持续28天，第28天谷值时超过初步人体受体占有率70%；队列5先每日给药0.75mg，持续5天，后每日给药1.25mg，持续23天，第28天谷值时人体受体占有率约为85%，最大暴露量（Cmax）比一期SAD试验最高单剂量（3mg）高3倍；MAD - 2试验队列3先每日给药0.5mg，持续2天，再每日给药1.0mg，持续2天，最后每日给药1.75mg，持续24天，Cmax比SAD试验最高单剂量（3mg）约高4倍，超过初步人体受体占有率85%[89] - 一期PET试验队列1采用与二期a试验相同给药方案，给药5天内超过临床前模型中与最大癫痫保护相关的预计目标受体占有率范围（50% - 70%）[91] 公司其他项目情况 - 公司有两个处于发现阶段的烟碱型乙酰胆碱受体项目，分别针对慢性疼痛的6 nAChR和听力障碍的910 nAChR[24] - 公司RTX - 1738在大鼠福尔马林诱导疼痛模型和脊髓神经结扎大鼠模型中改善了疼痛行为[112] - 公司6 nAChR项目开发慢性疼痛相关激动剂和PAMs，有望发现有临床活性且耐受性好的分子[115] - 公司RTX - 2621在大鼠坐骨神经损伤模型中减轻了大鼠爪子的超敏反应，证明6有成为慢性疼痛治疗靶点的潜力[120] - 公司910 nAChR项目开发治疗听力障碍和前庭疾病的激动剂，有望避免其他nAChR化合物的副作用[121] - 扬森通过高通量筛选鉴定出910 nAChR的小分子激动剂，公司正优化具有低纳摩尔效力、内耳穿透性和高选择性的激动剂[128] 公司成立及合作情况 - 公司于2022年2月成立，获得Third Rock Ventures和Johnson & Johnson Innovation - JJDC支持[38] - 2022年8月公司与Janssen签订许可协议，获得某些TARPγ8产品及nAChR项目的研发和商业化许可[40] - 2022年8月公司与Janssen Pharmaceutical NV签订协议，支付100万美元不可退还的前期费用，2022年10月行使选择权并支付400万美元不可退还的期权费[150] - 2023年11月公司与NeuroPace Inc.签订协议，将在约两年内支付最高370万美元用于服务和实现患者入组及交付里程碑[157] 公司技术平台及创始人情况 - 公司创始人是RAP生物学先驱，其发现构成RAP技术平台基础，可提供差异化方法生成精准小分子候选产品[42] 公司产品研发规划 - 公司将推进RAP - 219在局灶性癫痫的临床开发，探索其在其他神经和精神疾病的潜力[43] - 公司正在探索RAP - 219的长效注射制剂，以扩大其临床应用并延长分子生命周期[43] - 公司推进基于RAP的nAChR项目开发，优化分子以选择先导候选药物进入临床[43] RAP - 219临床前研究情况 - RAP - 219在临床前癫痫模型中减少癫痫发作，且无镇静或运动障碍副作用，有望治疗双相情感障碍和周围神经性疼痛[49] - RAP - 219与吡仑帕奈化学结构、结合位点不同，作用局限于表达TARP8的特定神经元，耐受性可能更好[61] - RAP - 219抑制GluA1 - TARP8受体功能的IC50浓度约为100 pM[67] - RAP - 219在小鼠、大鼠、狗和非人类灵长类动物中的口服生物利用度超80%，半衰期为17.8至38.3小时，在大鼠中脑血浆比为0.96[68] - 小鼠口服0.02 mg/kg、大鼠口服0.01 mg/kg的RAP - 219在海马体的TARP8 - 受体/AMPAR占有率达50%[68] - RAP - 219在戊四氮输注小鼠急性癫痫模型中，0.1和1 mg/kg剂量使抽搐和阵挛阈值浓度显著增加（P<0.01），ED50为0.02 mg/kg[70] - RAP - 219在小鼠角膜点燃癫痫模型中，EC50为血浆浓度2.3 ng/mL，血浆浓度约10 ng/mL时达最大癫痫保护效果，约7 ng/mL时癫痫显著减少，对应受体占有率约50 - 70%[76] - RAP - 219在临床前动物研究中，TD50与角膜点燃试验ED50的比值大于150，优于其他抗癫痫药物[79] 其他疾病市场情况 - 美国双相情感障碍影响2.8%的成年人口，约720万成年人；2022年全球双相情感障碍市场约为14亿美元，预计到2028年销售额将超过40亿美元[106] - 周围神经性疼痛估计影响全球多达17%的人口，2021年全球市场规模估计为66亿美元，预计年增长率超过4%[108] - 美国周围神经性疼痛患者群体庞大，如糖尿病性周围神经痛约280万、带状疱疹后神经痛约180万、三叉神经痛约100万[108] 现有药物情况 - 吡仑帕奈使难治性局灶性癫痫患者部分发作频率降低31 - 34%，安慰剂组为10 - 21%，最高推荐剂量下超40%患者头晕，18%嗜睡，至少10%有头痛等症状[60] - 卡马西平、苯妥英和奥卡西平与吡仑帕奈联用使后者血浆水平降低约50 - 67%，12mg/天的吡仑帕奈使左炔诺孕酮暴露量降低约40%[60] - 第三方2期随机安慰剂对照研究中，ABT - 594使神经性疼痛患者有显著改善，但66%的患者因不良反应退出试验[116] 患者用药依从性情况 - 患者对处方抗癫痫药物的不依从率可达约50%[102] 公司产品供应及竞争情况 - 公司依靠第三方合同制造组织供应产品候选物，预计后期开发和商业制造也依赖第三方[129][130] - 公司面临来自大小制药和生物技术公司、学术机构等多方面的竞争，RAP - 219等产品成功的关键竞争因素包括疗效、安全性等[132][134] - RAP - 219在局灶性癫痫领域面临来自XCOPRI、FYCOMPA等已上市疗法及XEN1101等临床开发疗法的竞争[135] - RAP - 219在双相情感障碍领域面临来自情绪稳定剂和抗抑郁药等已上市疗法及Biohaven开发的BHV - 7000等临床开发疗法的竞争[136] - RAP - 219在周围神经性疼痛领域面临来自抗抑郁药、加巴喷丁类药物和阿片类药物等现有疗法及Vertex开发的VX - 548等临床开发疗法的竞争[137] 公司专利情况 - 公司拥有六个TARP8调节剂专利家族，其中首个专利家族2036年到期，截至2025年3月1日有1个美国专利、1个欧洲专利（在40个国家生效）、超25个其他外国专利、2个美国待审申请和超10个外国待审申请[141] - 公司拥有一个nAChR调节剂专利家族，若获批将于2046年到期，截至2025年3月1日有1个美国临时待审申请[142] - 公司从Janssen Pharmaceutica NV非独家引进三个重组细胞表达nAChRs专利家族，首个专利家族2040年到期，截至2025年3月1日有1个美国待审申请和3个外国待审申请[143] 公司合作里程碑付款情况 - 若成功开发和商业化TARP8产品，Janssen将有资格获得含主要TARP8候选产品最高7600万美元开发里程碑付款和最高4000万美元销售里程碑付款[150] - 若成功开发和商业化TARP8产品，Janssen将有资格获得含非主要TARP8候选产品其他TARP8产品最高2500万美元开发里程碑付款和最高4200万美元销售里程碑付款[150] 新药美国上市流程及法规 - 新药在美国上市需完成非临床实验室测试、提交IND、获IRB批准、开展人体临床试验、提交NDA等步骤[160] - IND在FDA收到30天后自动生效，除非FDA提出担忧并暂停试验，暂停后30天内FDA会提供书面解释[162] - 人体临床试验分三个阶段，进度报告至少每年提交给FDA，特定安全报告需在15天或7天内提交[168][169] - FDA在收到NDA 60天内进行初步审查，含新分子实体的药物申请10个月内审查，“优先审查”产品6个月内审查[172] - 审查过程可延长3个月以考虑申请人提供的新信息[173] - 作为批准条件，FDA可能要求公司制定REMS以确保产品效益大于潜在风险[175] - 产品若用于治疗严重或危及生命疾病且能满足未满足医疗需求，可获快速通道审查[179] - 产品若有初步临床证据显示比现有疗法有实质性改善，可被指定为突破性疗法[180] - 若产品治疗严重或危及生命疾病且获批后能显著改善安全性或有效性，NDA审查可获优先审查，审查时间从10个月缩短至6个月[181] - 对于能为患者提供有意义治疗优势的严重或危及生命疾病产品，FDA可给予加速批准[182] - 加速批准途径要求申办方进行上市后确证性研究，每180天向FDA更新研究进展，FDA有权撤回批准[185] - FDA审查重新提交的NDA申请时间为2或6个月，取决于信息类型[186] - 新药NCE有5年非专利数据独占期，非NCE药物满足条件有3年独占期，儿科独占期为6个月[197][198][199] - ANDA或505(b)(2) NDA申请人提供Paragraph IV认证，FDA可能实施30个月审批搁置[201] - 新药专利可申请最长5年期限延长，恢复期限通常为IND生效日与NDA提交日间隔的一半加上NDA提交日与最终批准日的间隔，且不能使专利剩余期限超过产品批准日后14年，申请需在专利到期前且药品批准后60天内提交[202] - 加速批准途径常用于疾病病程长、测量预期临床获益需较长时间的情况[184] - FDA对获批产品有诸多上市后要求，包括记录保存、定期报告、产品抽样和分销等[189] - 药品制造商和相关实体需向FDA和州机构注册，接受定期检查，生产工艺变更常需FDA事先批准[190] - 药品只能按批准的适应症和标签规定进行推广，推广未批准用途会面临重大责任[192] - 处方药分销受PDMA和州法律限制，对样品分发有要求[193] 新药欧盟上市流程及法规 - 临床试验法规于2014年4月在欧盟通过，2022年1月31日废除临床试验指令[204] - 集中程序评估上市许可申请的最长时间为210天，不包括时钟停止时间；特殊情况下加速评估可减至150天，欧洲委员会将在CHMP意见发布后67天内做出最终决定[209] - 符合EMA批准的儿科调查计划的产品，可申请补充保护证书延长6个月保护期；孤儿药产品可延长2年孤儿市场独占期[212] - 创新药品获批后有8年数据独占期和额外2年市场独占期，若前8年获得新治疗适应症授权，总期限最长可延至11年[213] - 产品被指定为孤儿药需满足特定条件，孤儿药获批后有10年市场独占期，特殊情况可减至6年[214][215] - 上市许可初始有效期为5年，可基于风险 - 收益平衡重新评估续期，续期后有效期不限，除非有特殊决定[216] - 上市许可持有人需在许可失效前至少9个月提供质量、安全和有效性文件[216] - 授权后3年内未将药品投放市场，授权失效[216] - 集中程序适用于特定产品，部分产品可选[208] - 分散程序允许申请人同时在多个未授权该药品且不在集中程序强制范围内的欧盟成员国申请授权[210] RNS系统情况 - 截至2024年12月31日，超过6500名患者植入了RNS系统[96] 听力障碍及前庭疾病患者情况 - 约三分之一65至74岁人群和约一半75岁及以上人群有与年龄相关的听力损失，约5%的全球人口受声学创伤影响，美国10% - 25%的成年人有耳鸣[122] 公司生产工艺情况 - 公司认为当前产品候选物的原料药和药品生产工艺可适当扩大规模以

财务数据关键指标变化 - 季度数据 - 2024年第四季度净亏损2000万美元，上年同期为1350万美元；全年净亏损7.83亿美元，2023年全年为3.48亿美元[12] - 2024年第四季度研发费用为1720万美元，上年同期为1180万美元；全年研发费用为6090万美元，2023年全年为2800万美元[12] - 2024年第四季度一般及行政费用为630万美元，上年同期为300万美元；全年一般及行政费用为2210万美元，2023年全年为820万美元[12] - 公司第四季度末现金、现金等价物和短期投资为3.053亿美元，9月30日为3.207亿美元[12] - 2024年第四季度，公司净亏损为1.9980亿美元，较2023年同期的1.3519亿美元增长47.79%[25] 财务数据关键指标变化 - 全年数据 - 截至2024年12月31日，公司总资产为3.14933亿美元，较2023年的1.55423亿美元增长102.63%[22] - 2024年全年，公司总运营费用为8.3055亿美元，较2023年的3.6179亿美元增长129.57%[25] - 2024年全年，公司净亏损为7.8307亿美元，较2023年的3.4786亿美元增长125.11%[25] - 2024年全年，公司利息收入为1.2138亿美元，较2023年的0.2527亿美元增长380.33%[25] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为5.6805亿美元，较2023年的7.0169亿美元下降19.04%[22] - 2024年全年，公司经营活动净现金使用量为6.4828亿美元，较2023年的2.7181亿美元增长138.50%[27] - 2024年全年，公司投资活动净现金使用量为17.0141亿美元，较2023年的7.8860亿美元增长115.75%[27] - 2024年全年，公司融资活动净现金提供量为22.1625亿美元，较2023年的14.5136亿美元增长52.70%[27] - 2024年全年，公司普通股基本和摊薄每股净亏损为3.78美元，较2023年的23.10美元下降83.64%[25] 业务线数据关键指标变化 - RAP - 219试验进展 - RAP - 219难治性局灶性癫痫2a期试验预计2025年第三季度公布topline结果[3][4][7] - RAP - 219双相躁狂2a期试验预计2025年第三季度启动，2027年上半年公布topline结果[4][8] 业务线数据关键指标变化 - RAP - 219试验不良事件 - 四项1期试验中，100名健康志愿者接触RAP - 219，有3例（3%）因治疗突发不良事件停药，无大于2级的不良事件[7] - 两项MAD试验中，48名接触RAP - 219的参与者最常见不良事件为头痛（5例）、窦性心动过速（4例）等[7] 公司人事变动 - 公司任命Jeffrey Sevigny博士为首席医学官[4][10] 公司资金支持预期 - 公司预计2024年12月31日的现金、现金等价物和短期投资能支持运营至2026年底[4][13]

Results of positron emission tomography (PET) trial and second multiple ascending dose (MAD-2) trial support RAP-219's transformative potential for epilepsy and other central nervous system (CNS) disorders Continued momentum in the Phase 2a trial of RAP-219 in patients with refractory focal epilepsy, with topline results expected in the third quarter of 2025Expect to initiate a Phase 2a trial in patients with bipolar mania in the third quarter of 2025, with topline results expected in the first half of 2027 ...

BOSTON and SAN DIEGO, March 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rapport Therapeutics, Inc. (NASDAQ:RAPP), a clinical-stage biotechnology company dedicated to the discovery and development of small molecule precision medicines for patients suffering from central nervous system (CNS) disorders, today announced the appointment of Dr. Jeffrey Sevigny as chief medical officer (CMO), effective immediately. A physician-scientist with more than 15 years of leadership in translational and clinical drug development, Dr. Sev ...