BOSTON and SAN DIEGO, Dec. 18, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rapport Therapeutics, Inc. (Nasdaq: RAPP) (“Rapport” or the “Company”), a clinical-stage biotechnology company dedicated to the discovery and development of small molecule precision medicines for patients with neurological and psychiatric disorders, today announced that management plans to present at the 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference on Wednesday, January 14, 2026, at 11:15 a.m. PST / 2:15 p.m. EST. A live and archived webcast of the pr ...

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核心观点 - 公司公布了其候选药物RAP-219在治疗耐药性局灶性发作癫痫的2a期临床试验的新数据及事后分析 结果显示该药物起效迅速 疗效在整个治疗期内保持一致 且不受患者基线疾病严重程度影响 同时显著改善了患者报告的癫痫发作严重程度 这些数据支持其作为“同类最佳”抗癫痫药物的潜力 公司计划在2026年第三季度启动两项关键的3期试验 [1][2] 临床试验数据总结 - **主要疗效终点**：在为期8周的治疗期内 与基线相比 长程发作事件频率实现了统计学显著降低 临床癫痫发作中位数减少77.8% (p=0.01) 24%的患者在8周治疗期内实现了零癫痫发作 (p<0.0001) [3] - **起效速度与疗效持续性**：治疗第1-4周 长程发作事件和临床癫痫发作的中位数减少率分别为74.7%和85.0% 第5-8周分别为74.7%和77.2% 整个1-8周期间分别为71.0%和77.8% 显示早期起效且疗效持续 [5][6] - **跨疾病严重程度的一致性**：在基线长程发作事件频率中位数≤48和>48的患者中 分别有85.7%和84.6%实现了≥30%的长程发作事件频率降低 在基线临床癫痫发作频率中位数≤10和>10的患者中 分别有69.2%和75%实现了≥50%的临床癫痫发作频率降低 零癫痫发作率在不同基线严重程度患者中也相似 (23.1% vs 25%) [7] - **安全性**：药物总体耐受性良好 大多数治疗中出现的不良事件为轻度 停药率为10% [3] 患者报告结局与作用机制 - **癫痫发作严重程度改善**：事后分析显示 在基线有中度或更严重损害的患者中 治疗第8周时 在癫痫发作严重程度反应问卷评估的4个领域中的3个领域 患者经历了相对于基线的显著中位数百分比下降 具体包括：思维能力或注意力集中能力 (n=15; 71.4%, P=0.013) 对日常活动的干扰 (n=12; 94.4%, P=0.002) 以及总体强度 (n=15; 75%, P=0.001) [8][9][15] - **作用机制与靶点验证**：RAP-219是一种潜在“首创”的TARPγ8特异性AMPA受体负向变构调节剂 TARPγ8仅在包括海马体和新皮质在内的离散脑区表达 而这些区域正是局灶性癫痫常起源的地方 公司展示的数据证实了TARPγ8在癫痫起源和传播的大脑皮层和内侧颞叶中的表达与分布 并证明每日给药2周后可在一定剂量范围内达到治疗浓度 [9][13] 研发进展与未来计划 - **后续临床试验**：公司计划在本季度与美国FDA举行2期结束会议 并预计在2026年第三季度启动两项使用传统临床癫痫发作终点的关键3期试验 [2] - **长期安全性与新剂型**：公司正在进行一项开放标签长期安全性试验 允许参与2a期试验的患者继续使用RAP-219 初步结果预计在2026年下半年公布 此外 公司正在开发RAP-219的长效注射剂型 旨在提高患者依从性 [14][16] - **其他适应症拓展**：除癫痫外 公司正在一项针对双相躁狂的2期试验中评估RAP-219 该试验目前正在招募患者 预计在2027年上半年获得顶线结果 关于糖尿病周围神经性疼痛2期试验的下一步计划更新预计在2026年第一季度 [17] - **平台与管线潜力**：基于对受体相关蛋白功能的开创性发现 公司的RAP技术平台旨在开发具有神经解剖学特异性的精准小分子药物 RAP-219因其AMPA生物学作用及对TARPγ8的选择性靶向 被认为具有“一药多管线”的潜力 公司管线还包括针对慢性疼痛和听力障碍的临床前及发现阶段项目 [13][18]

股价表现与分析师目标价 - Rapport Therapeutics公司股价在过去四周上涨9.5%，收于29.43美元 [1] - 华尔街分析师给出的平均目标价为51.5美元，意味着潜在上涨空间为75% [1] - 八个短期目标价范围从34美元到80美元，标准差为13.2美元，最低目标价预示15.5%涨幅，最高目标价预示171.8%涨幅 [2] 分析师目标价的有效性 - 分析师目标价是众多可能误导投资者的信息之一，实证研究表明其很少能准确预测股价实际走向 [7] - 尽管分析师深谙公司基本面，但往往设定过于乐观的目标价以提振市场对其覆盖公司股票的兴趣 [8] - 目标价的标准差越小，表明分析师对股价变动方向和幅度的共识度越高，但高共识度并不保证股价能达到平均目标 [9] 盈利预期修正与股价相关性 - 分析师对公司盈利前景的乐观情绪增强，一致上调每股收益预期，这成为预期股价上涨的合理理由 [11] - 当前年度Zacks共识预期在过去一个月上升7.4%，有四项预期上调且无负面修正 [12] - 公司目前Zacks评级为2，位列基于盈利预期相关四因素排名的4000多支股票的前20%，这为近期潜在上涨提供了更确凿的指示 [13]

公司近期动态 - 公司将于2025年12月5日至9日在亚特兰大举行的2025年美国癫痫学会（AES）年会上公布其RAP-219针对局灶性发作癫痫（FOS）的2a期试验结果以及新的疗效分析[1] - 公司将在会议的海报环节进行展示，并设立专门的科学展品室，重点介绍RAP-219临床项目[2] - 会议结束后，相关海报将在公司网站的“出版物”栏目中提供[4] 产品研发进展 - RAP-219是一种潜在同类首创、临床阶段的TARPγ8特异性AMPA受体负向变构调节剂[5] - 新的分析数据将包括RAP-219在治疗第一个月内的效果、整个治疗期间疗效的一致性、基线疾病严重程度对疗效结果的影响以及RAP-219对癫痫发作严重程度的影响[1][2] - 公司认为RAP-219因其精准作用方法，有潜力提供区别于传统神经科学药物的差异化特征[7] - 基于AMPA生物学在各种神经系统疾病中的作用以及对TARPγ8的选择性靶向，公司认为RAP-219具有“一药多适应症”的潜力，目前正评估其作为局灶性发作癫痫、双相情感障碍和周围神经性疼痛的变革性疗法[7] 公司背景与平台 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为神经系统或精神疾病患者发现和开发小分子精准药物[8] - 公司的RAP技术平台采用差异化方法，旨在生成有潜力克服传统神经病学药物发现诸多局限的精准小分子候选产品[8] - 公司的精准神经科学产品管线包括其主要研究药物RAP-219，其设计旨在通过选择性靶向仅在大脑特定区域表达的RAP来实现神经解剖学特异性[8] - 公司目前正探索RAP-219作为药物抵抗性局灶性发作癫痫、双相躁狂和糖尿病周围神经性疼痛的潜在疗法，同时还有其他针对慢性疼痛和听力障碍的临床前及发现阶段项目正在进行中[8]

公司概况与核心业务 * 公司为Rapport Therapeutics（纳斯达克代码：RAPP），专注于精准神经科学领域，核心技术平台为受体相关蛋白，核心产品是RAP-219，一种TARP8 AMPA调节剂，能够精准调节大脑中颞叶和新皮质等四个脑区的AMPA受体[4] 核心产品RAP-219的临床进展与数据 * RAP-219在2025年9月公布的二期概念验证研究中显示出优异的抗癫痫疗效，临床癫痫发作减少超过70%，且在八周治疗期内有24%（近四分之一）的患者实现完全无癫痫发作[9] * 药物的安全性和耐受性表现突出，不良事件均为轻度或中度，未出现严重不良事件，并且避免了传统抗癫痫药物常见的镇静、嗜睡、运动障碍和共济失调等副作用[8][9] * 研究采用了新型生物标志物“长程事件”（相当于电图癫痫发作），这一客观指标证实了临床疗效，增强了数据的可靠性[8][21][22] * 二期研究入组的患者病情严重，70%的患者在服用RAP-219的同时，还接受了三或四种背景抗癫痫药物治疗，部分患者还植入了RNS设备[9][24] 监管路径与后续临床试验计划 * 公司计划在2025年第四季度与美国食品药品监督管理局（FDA）举行二期结束会议，为三期关键性研究做准备[5][18] * 三期注册研究计划于2026年第三季度启动，研究设计将采用标准方案，探索多个剂量，主要终点为癫痫发作减少或应答者分析，入组患者群体将与二期研究相似但不强制要求RNS设备[20][25] * 公司对三期研究结果充满信心，认为二期出色的疗效数据以及客观生物标志物的佐证，能够忠实地转化到三期研究中[21][23][24] 市场机会与产品定位 * 美国有180万局灶性癫痫发作患者，其中30-40%为耐药性患者，按品牌药价格计算，这是一个价值100亿至150亿美元的巨大市场[11] * RAP-219凭借其新颖的作用机制、优异的耐受性、每日一次的口服剂量、长达18天以上的半衰期以及无药物间相互作用的特点，有望在联合用药中占据重要地位，并拥有成为数十亿美元级别产品的潜力[12][13] * 市场调研显示，该药不仅会受到癫痫专科医生的使用，普通神经科医生也感兴趣，可能用于三线、二线甚至一线治疗[14] 长效注射剂（LAI）开发计划 * 公司正在开发RAP-219的长效注射剂型，这有望为癫痫患者带来变革性疗法，因为目前市场上尚无癫痫长效注射剂[14] * RAP-219本身剂量极低（治疗剂量在0.25毫克至1.25毫克之间），半衰期长且无药物相互作用，非常适合开发为长效制剂，可行性研究已取得重大进展[15] * 长效注射剂的初步临床研究（一期药代动力学研究）预计在2027年获得数据，剂型可能为每月一次或每季度一次，具体开发路径（作为新药申请的一部分或补充申请）将根据后续数据与监管机构讨论后确定[33][34][36] 其他研发管线与数据披露计划 * RAP-219也正在评估用于治疗双相障碍躁狂发作，该研究正在进行中，预计数据将在2027年读出，其作用机制（靶向颞叶和海马体的 glutamate 系统）与该适应症有合理的生物学关联[5][37] * 公司计划在2025年12月的美国癫痫学会（AES）会议上分享二期研究的更深入分析结果[17] * 二期研究的八周随访期（洗脱期）数据和开放标签扩展研究的数据将在2026年陆续公布，这些数据将有助于了解药效的持久性以及患者漏服药物时的保护作用[6][27][28][30] 财务与运营 * 公司已完成三期研究所需的毒理学和化学制造与控制（CMC）研究，为研究启动做好了充分准备[19] * 对于三期研究的患者入组时间，公司预计不会处于行业最快（12-18个月）或最慢（2.5年以上）的两端，具体指引将在研究启动后提供[25][26]

公司概况 * 公司为Rapport Therapeutics (NasdaqGM:RAPP)，专注于精准神经科学领域，核心技术是利用受体相关蛋白和小分子实现精准靶向[2] 核心项目RAP-219 * 核心项目RAP-219是一种TARP gamma-8 AMPA受体调节剂，已在癫痫概念验证研究中显示出前景[2][3] * 公司计划基于概念验证数据，在2025年底前与FDA举行二期结束会议[4] * 公司指导在2026年第三季度前启动两项平行的注册性三期研究[4][5] * 公司现金可支撑运营至2029年，三季度末现金余额略超5亿美元[32] 生物学理论与安全性 * 生物学理论是通过靶向仅在四个脑区（主要是内侧颞叶和新皮层）表达的TARP gamma-8蛋白，精准调节AMPA受体和谷氨酸转运，在产生疗效的同时避免影响后脑，从而减轻镇静、嗜睡、运动障碍和共济失调等不良事件[6][7][8] * 二期研究中观察到的不良事件多数为轻度至中度，停药率为10%，被认为是同类最佳耐受性[8][9] * 公司未在其试验中观察到与某些药物相关的攻击性和杀人意念等特定精神不良事件，且认为临床医生主要关注的是剂量限制性毒性而非精神问题[9][10] 二期疗效数据与解读 * 概念验证研究显示临床癫痫发作频率中位数降低78%，50%和75%应答率均有统计学意义，并观察到24%的癫痫无发作率[11] * 癫痫无发作率在对照试验中安慰剂组通常为1%-2%，因此24%的数据被认为显示了强劲的药物效应[11] * 研究利用植入RNS设备患者的脑电图生物标志物，观察到电图表现与临床发作减少高度相关，支持78%疗效数据的真实性[12] * 公司预计三期研究疗效可能会有更大变异性，但不预期中位应答率会出现显著下降[13] 患者群体与目标适用性 * 二期研究患者群体高度难治，70%的患者服用3或4种抗癫痫药物并带有RNS系统，但仍获得强劲疗效[16] * 研究要求患者一个电极位于内侧颞叶结构，但RAP-219在新皮层也高表达，且研究中所有5名第二个电极位于内侧颞叶外的患者均为临床应答者，支持其疗效可推广至更广泛患者群体[17][18] 三期研究执行与时间线 * 公司不追求最快或最慢的入组速度，强调患者质量，吸引患者入组的因素包括新颖作用机制、有限的药物相互作用以及医学界对药物的期待[19][21][22] * 三期研究将是全球性试验，以利用全球患者资源和确保数据质量[22] 其他适应症与机会 * 双相躁狂症：基于临床前模型、双相障碍中边缘系统的兴奋性过程由谷氨酸驱动、TARP gamma-8在边缘系统表达以及其他抗癫痫药对双相有效等原因进行探索，试验入组进展顺利，预计2027年获得数据[23][24][25][26][27] * 其他探索领域包括原发性全身强直阵挛发作和疼痛，其中疼痛项目因特定问题被FDA临床暂停[28] * 基于概念验证数据，公司认为RAP-219具有数十亿美元的市场机会，其使用可能像Keppra一样广泛[29] 未来更新计划 * 2025年12月将在AES会议上公布二期概念验证研究的额外数据分析[30] * 2026年将报告包括8周随访期在内的完整二期数据集，并更新开放标签扩展研究的数据，该扩展研究将提供长期安全性和通过RNS设备评估的疗效数据[30][31] * 2027年预计获得双相躁狂症数据以及长效注射剂型的人体药代动力学数据[31]

股价表现与分析师目标 - 公司股票最新收盘价为25.5美元，过去四周累计上涨2.5% [1] - 华尔街分析师设定的平均目标价为52.14美元，暗示有104.5%的上涨潜力 [1] - 七个短期目标价范围在34美元至80美元之间，最低目标预示33.3%的涨幅，最高目标预示213.7%的涨幅 [2] 分析师目标价的可信度 - 分析师目标价作为投资决策的唯一依据可能带来不利影响，其设定能力和公正性长期受到质疑 [3] - 研究表明目标价经常误导投资者，很少能准确预示股价实际走向 [7] - 分析师可能因所在机构的商业激励（如与覆盖公司存在业务关系）而设定过于乐观的目标价 [8] 盈利预测修正的积极信号 - 分析师近期对公司盈利前景越发乐观，表现为一致上调每股收益（EPS）预期 [11] - 过去30天内，Zacks对本年度的共识预期上调了5.2%，有三项预期上调且无负面修正 [12] - 盈利预期修正的趋势与短期股价变动存在强相关性，是预测上涨的有力指标 [11] 其他积极指标 - 公司目前拥有Zacks Rank 2（买入）评级，位列基于盈利预期相关四因素排名的4000多支股票的前20% [13] - 分析师预期的高度一致性，即目标价的标准差较小（14.12美元），表明他们对股价变动方向和幅度有高度共识 [9]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司2025年第三季度净亏损2690万美元，2024年同期为1750万美元；2025年前九个月净亏损7770万美元，2024年同期为5830万美元[150] - 2025年第三季度净亏损为2693万美元，较2024年同期的1754万美元扩大938.8万美元[177] - 公司截至2025年9月30日的九个月净亏损为7772万美元，较2024年同期的5832.7万美元扩大1939.3万美元[183] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为2228万美元，较2024年同期的1554万美元增长673.6万美元[177][178] - 2025年第三季度一般及行政费用为771万美元，较2024年同期的610万美元增长161万美元[177] - 研发费用在截至2025年9月30日的九个月内为6453.1万美元，较2024年同期的4373.6万美元增长47.5%，增加2079.5万美元[183][184] - 一般及行政费用在截至2025年9月30日的九个月内为2205.9万美元，较2024年同期的1579.8万美元增长39.6%，增加626.1万美元[183][185] - 研发费用增加主要源于RAP-219项目成本增长310万美元，其中临床试验成本增加330万美元[178] - 研发费用增加主要由于RAP-219项目成本增长1204.5万美元，以及人员相关成本增长679.9万美元[184] - 一般及行政费用增加主要由于人员相关成本增长555.5万美元，以及设施和其他费用增长91.9万美元[185][189] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 2025年第三季度利息收入为306万美元，较2024年同期的410万美元减少104万美元[177] - 截至2025年9月30日的三个月，利息收入为306.1万美元，较2024年同期的410.3万美元下降25.4%，减少104.2万美元[179] - 公司截至2025年9月30日的九个月经营现金净流出6277.2万美元，主要用于7772万美元的净亏损[190][191] 融资活动与资金状况 - 公司2025年9月完成增发，以每股26.00美元的价格发行11,057,692股普通股，获得净收益约2.694亿美元[149] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为5.13亿美元[149] - 公司自成立以来通过融资筹集的总收益为7.119亿美元[149] - 公司2024年6月完成IPO，发行9,200,000股普通股，并通过同步私募发行1,058,824股，扣除费用后净收益为1.576亿美元[147] - 公司预计现有资金可支持运营至2029年下半年[153] - 公司2025年9月发行（September 2025 Offering）获得净收益约2.698亿美元，是2025年前九个月融资活动现金流入27047.5万美元的主要来源[195] - 公司预计现有现金及投资可支持自2025年9月30日财务报表发布之日起至少12个月的运营[197] - 现有现金及短期投资预计足以支撑公司运营支出和资本支出至2029年下半年[198] - 公司未来需要通过股权发行、债务融资或其他资本来源筹集大量额外资金[199] - 通过股权或可转换债务融资可能导致现有股东股权稀释[199] 研发管线进展 - RAP-219在针对耐药性局灶性发作癫痫的2a期概念验证试验中达到主要和次要终点，预计2025年第四季度与FDA举行2期结束会议[142] - RAP-219用于治疗糖尿病周围神经性病变的2期试验新药申请在2024年第四季度被FDA临床暂停，下一步计划预计在2026年第一季度确定[143] 合作与协议 - 与Janssen的许可协议规定，公司需支付高达7600万美元的开发里程碑付款和4000万美元的销售里程碑付款（针对主要候选产品）[157] - 公司与NeuroPace签订的服务协议总金额最高达530万美元，支付期约为四年[161] - 公司已向Janssen支付不可退还的预付款100万美元及期权费400万美元[203] - 与Janssen协议涉及最高1.16亿美元开发里程碑付款和8200万美元销售里程碑付款[203] - 需按净销售额支付中高个位数百分比（主导候选产品）及低至中个位数百分比（非主导候选产品）的分级特许权使用费[203] - 公司需向NeuroPace支付总计最高530万美元服务费，截至2025年9月30日已累计产生费用340万美元[204] 税务相关事项 - 公司拥有联邦净经营亏损结转额约1370万美元，州净经营亏损结转额约1200万美元[174] - 公司拥有联邦研发税收抵免结转额约380万美元，州研发税收抵免结转额约160万美元[175] - 截至2024年12月31日，公司为所有递延所得税资产计提了全额估值准备[174] - 公司在截至2025年9月30日的九个月内使用了50万美元的研发税收抵免来抵减工资税[175] 未来承诺与风险 - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为2.015亿美元[151] - 截至2025年9月30日，公司未来最低不可取消经营租赁付款额为1400万美元，加权平均剩余租赁期为4.8年[200][202] - 费用预计将大幅增加，主要因临床前研究及产品候选临床试验推进[199] - 未能及时筹集资金可能对财务状况及业务计划执行产生负面影响[199]

收入和利润 - 公司第三季度净亏损为2690万美元，较去年同期的1750万美元有所增加[12] 成本和费用 - 第三季度研发费用为2230万美元，相比去年同期的1550万美元增长43.9%[12] - 第三季度一般及行政费用为770万美元，相比去年同期的610万美元增长26.2%[17] - 公司经营活动所用现金净额为1.7465亿美元，较上年同期的1.6415亿美元增加6.4%[26] 现金状况及融资活动 - 公司期末现金及现金等价物和短期投资总额为5.13亿美元，较2025年6月30日的2.604亿美元大幅增加[5][17] - 公司通过公开后续发行获得约2.694亿美元的净收益，发行价为每股26.00美元[5][9] - 公司预计现有现金可支持其运营至2029年下半年[5][17] - 公司投资活动所用现金净额为5.6776亿美元，较上年同期的5.3041亿美元增加7.0%[26] - 公司融资活动产生现金净额为2.70533亿美元，上年同期为使用现金净额1394万美元[26] - 公司现金及现金等价物和受限现金净增加1.96292亿美元，上年同期为净减少7085万美元[26] 研发管线进展 - RAP-219在二期a期临床试验中，患者临床癫痫发作中位数减少77.8%[3][6] - 在8周治疗期内，24%的患者实现无癫痫发作[6] - 85.2%的患者在长期发作（LE）上达到≥30%的减少[6] - 72%的患者临床癫痫发作减少≥50%[6]