公司动态 - 罗氏宣布欧盟委员会批准Evrysdi®(risdiplam)标签扩展 新增室温稳定片剂用于脊髓性肌萎缩症(SMA)患者治疗[1] - 新型5mg片剂(约6.5mm)可整片吞服或溶于水 无需冷藏且不受进食限制 是唯一非侵入性SMA疾病修饰疗法[1] - 该片剂适用于2岁以上且体重≥20kg(44磅)的患者 原口服溶液仍适用于其他剂量需求或偏好者[4] 产品特性 - Evrysdi通过增加和维持中枢神经系统及外周组织SMN蛋白产生来治疗SMA[2][6] - 片剂与原口服溶液具有生物等效性 在2024年SMA欧洲科学国际会议上展示相同疗效和安全性[3] - 截至公告日全球已有超过18,000名SMA患者接受Evrysdi治疗[2][7] 研发背景 - Evrysdi是SMN2剪接修饰剂 用于治疗由5q染色体突变导致的SMN蛋白缺乏型SMA[5] - 2018年获EMA优先药物资格 2017年获FDA孤儿药资格 2021年荣获英国药理学学会年度药物发现奖[7] - 目前在全球100多个国家获批 涉及多项国际多中心临床试验[7][8] 疾病概况 - SMA是进行性神经肌肉疾病 约1/10,000新生儿患病 是婴儿死亡首要遗传病因[9] - 由SMN1基因突变导致SMN蛋白缺乏 随时间推移导致肌肉功能丧失 影响行走/进食/呼吸能力[9] 研发管线 - 神经科学是罗氏研发重点领域 正在开发十余种神经系统疾病治疗药物[10][11] - 包括多发性硬化症、阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病和杜氏肌营养不良症等[11] - 通过GYM329(RG6237)抗肌生长抑制素分子与Evrysdi联用治疗SMA的II/III期研究正在进行中[13]