文章核心观点 - 维吉尔神经科学公司宣布2期IGNITE开放标签临床试验评估伊鲁扎内巴特治疗成人起病的轴突球状体和色素性神经胶质脑白质病（ALSP）的更新情况，虽药物有良好安全性、耐受性和药代动力学特征，但无生物标志物或临床疗效终点的有益效果，2期长期扩展研究将按流程停止 [1][2] 分组1：试验结果 - 伊鲁扎内巴特在20mg/kg和40mg/kg剂量组均显示出良好的安全性、耐受性和药代动力学特征 [2] - 2期IGNITE试验显示伊鲁扎内巴特治疗ALSP患者对生物标志物或临床疗效终点无有益效果 [2] - 基于上述结果，2期长期扩展研究将按先前披露的流程停止 [2] 分组2：公司表态 - 公司总裁兼首席执行官称虽未得到期望的数据结果，但为共同取得的成就感到自豪，认为努力和试验数据提高了对ALSP的认识和理解 [3] 分组3：试验和研究介绍 - IGNITE是一项全球2期开放标签概念验证试验，旨在评估伊鲁扎内巴特对20例有症状且CSF1R基因突变确诊的ALSP患者的疗效，主要评估安全性和耐受性，患者每四周静脉输注一次伊鲁扎内巴特，治疗持续一年 [4] - ILLUMINATE是一项针对ALSP患者和确诊CSF1R基因突变患者的前瞻性多中心自然病史研究，是ALSP的首个自然病史研究，旨在更好地了解疾病并为伊鲁扎内巴特的临床开发提供信息 [4] 分组4：ALSP疾病介绍 - ALSP是一种罕见的常染色体显性遗传性神经系统疾病，由CSF1R基因突变引起，美国约有1.9万人受影响，欧洲和日本患病率相似 [5] - 该疾病通常在40多岁的成年人中出现，通过基因检测和临床/放射学标准诊断，特征为认知功能障碍、神经精神症状和运动障碍，症状进展迅速，诊断后平均预期寿命约6至7年，目前无获批疗法 [5] 分组5：公司介绍 - 维吉尔神经科学公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于通过恢复大脑哨兵免疫细胞小胶质细胞的警觉性来开发治疗罕见和常见神经退行性疾病的疗法 [6] - 公司正在开发新型小分子TREM2激动剂VG - 3927，用于治疗与小胶质细胞功能障碍相关的常见神经退行性疾病，初步聚焦于阿尔茨海默病 [6]