文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予Cellectar公司的iopofosine I 131突破性疗法认定，用于治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症（r/r WM），公司还向欧洲药品管理局（EMA）提交数据申请快速有条件上市授权，预计7月下旬得到回复 [2][6] 行业情况 - 华氏巨球蛋白血症（WM）是淋巴浆细胞淋巴瘤的主要亚型，现有疗法无法治愈，获批的治疗方案有限，需要新作用机制的疗法 [3] 公司产品进展 - iopofosine I 131获FDA突破性疗法认定，此前已获快速通道认定和孤儿药认定，欧洲药品管理局（EMA）授予其孤儿药认定和PRIME认定 [2][5] - 公司向EMA提交包含临床前、监管、制造、安全和疗效数据的数据包，EMA将审查以确定是否有足够临床证据支持公司申请快速有条件上市授权，预计7月下旬给出是否提交上市授权申请（MAA）的建议 [6] 产品临床数据 - 2期CLOVER WaM研究数据显示，总体缓解率（ORR）为83.6%，主要缓解率（MRR）为58.2%（95% CI，0.42至0.67），超过20%的主要终点 [4] 公司情况 - Cellectar是一家晚期临床生物制药公司，专注癌症药物发现和开发，核心目标是利用其专有磷脂药物共轭（PDC）递送平台开发下一代癌细胞靶向治疗药物 [8] - 公司产品管线包括iopofosine I 131、CLR 121225、CLR 121125，以及临床前PDC化疗项目和多个合作PDC资产 [9][10] - iopofosine I 131已在复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）和中枢神经系统（CNS）淋巴瘤的2b期试验，以及针对儿童高级别胶质瘤的CLOVER - 2 1b期研究中进行研究，FDA已授予其多项孤儿药、罕见儿科药物和快速通道认定 [11]