核心观点 - 赛诺菲(SNY)的BTK抑制剂rilzabrutinib获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗镰状细胞病(SCD)，这是该药物获得的第四个孤儿药资格认定 [1][2] - rilzabrutinib通过多免疫调节作用机制，旨在减少血管闭塞危象，可能通过减轻炎症发挥作用 [1] - 该药物在SCD适应症上尚未进入临床阶段开发，但临床前研究显示其能减少转基因SCD小鼠的血管闭塞和炎症 [3] 药物研发进展 - rilzabrutinib正在接受FDA审查用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)，预计2025年8月29日获得最终决定 [6][10] - 该药物还在欧盟和中国接受审查作为ITP的潜在治疗方法 [10] - 2025年4月，rilzabrutinib获得FDA孤儿药资格认定用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)和IgG4相关疾病(IgG4-RD) [7] - 目前wAIHA和IgG4-RD尚无获批疗法，存在重大未满足医疗需求 [7] 临床数据 - 一项评估rilzabrutinib治疗wAIHA的IIb期研究显示，该药物在缓解率和疾病标志物方面表现出有临床意义的结果 [8] - 一项评估rilzabrutinib治疗IgG4-RD的IIa期研究显示，52周治疗可减少疾病发作、其他疾病标志物和糖皮质激素使用 [8] 市场表现 - 赛诺菲股价年内上涨2%，而行业整体下跌3.2% [4] - 拜耳(BAYRY)股价年内上涨45.9%，2025年每股收益预估从1.19美元上调至1.25美元 [13] - Lexicon Pharmaceuticals(LXRX)股价年内下跌14.4%，2025年每股亏损预估从0.37美元收窄至0.32美元 [14] - Amarin(AMRN)股价年内上涨23.2%，2025年每股亏损预估从5.00美元大幅收窄至2.78美元 [15] 药物来源 - rilzabrutinib是通过收购Principia Biopharma加入赛诺菲产品线的 [11] - 该药物还在中期研究中开发用于其他免疫介导疾病如哮喘和慢性自发性荨麻疹 [11]