核心观点 - RegenXBio Inc 公布了RGX-202在1/2期AFFINITY DUCHENNE试验中的中期数据 显示该基因疗法在功能、安全性和生物标志物方面表现积极 [1] - RGX-202显示出改善杜氏肌营养不良症疾病进程的证据 剂量水平2的参与者在多项功能测试中表现改善 [2] - 公司预计将在2026年上半年分享RGX-202的顶层数据 并在2026年中期提交生物制品许可申请 预计2027年上市 [5] 临床试验数据 - 5名6至12岁的患者接受了RGX-202治疗 其中4名完成了12个月的随访 [1] - 在9个月时 RGX-202参与者在所有指标上都表现出功能改善并超过外部对照组 在北星行走评估(NSAA)中 接受者平均比基线改善4分 比自然病史改善4.8分 [3] - 在12个月时 RGX-202参与者在定时功能测试和NSAA上表现改善 超过外部自然病史对照组 在NSAA上 接受者平均比基线改善4.5分 比自然病史改善6.8分 [4] 行业动态 - Sarepta Therapeutics报告了一例患者在接受Elevidys治疗后因急性肝衰竭死亡 导致该公司与罗氏在欧盟暂停了相关研究 [6] - Elevidys是目前唯一获批用于杜氏肌营养不良症患者的基因疗法 [5] 市场反应 - RegenXBio股价在数据公布后下跌11.2%至8.95美元 [6]