文章核心观点 - Apellis和Sobi公布3期VALIANT研究开放标签期新数据，显示EMPAVELI对C3G和原发性IC - MPGN有显著疗效和良好安全性，有望为患者带来治疗方案 [1][2][3] 研究成果 - EMPAVELI在第26周时蛋白尿较安慰剂组降低68%，且疗效持续至一年，还能稳定患者肾功能 [2] - 从安慰剂转为EMPAVELI治疗的患者，在减少蛋白尿和稳定肾功能方面也有相似获益 [3] - EMPAVELI安全性和耐受性良好，无新的安全信号 [4] 会议情况 - 会议将有8个报告展示，其中6个为台上报告，展示3期VALIANT研究等有临床意义的结果 [5] - 2篇摘要入选欧洲肾脏协会大会“十佳”摘要，凸显肾脏疾病临床研究进展 [5] 疾病背景 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，约50%患者在确诊后5 - 10年内会肾衰竭，约90%肾移植患者会疾病复发，美国约5000人、欧洲最多8000人受影响 [6] 研究介绍 - VALIANT 3期研究是随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估pegcetacoplan对124名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [8] 药物信息 - pegcetacoplan是靶向C3疗法，可调节补体级联过度激活，已在美国、欧盟等获批治疗阵发性夜间血红蛋白尿症 [9] 合作情况 - Apellis和Sobi对全身性pegcetacoplan有全球共同开发权，Sobi有美国以外独家商业化权，Apellis有美国独家商业化权和眼科pegcetacoplan全球商业化权 [10] 公司介绍 - Apellis是全球生物制药公司，推出15年来首个补体药物类别，有两款靶向C3的获批药物 [11] - Sobi是全球生物制药公司，约1900名员工分布在多个地区，2024年营收达260亿瑞典克朗，股票在纳斯达克斯德哥尔摩上市 [12]