文章核心观点 - 公司宣布美国FDA对其圣地亚哥Deramiocel生产设施的预许可检查成功完成，公司有信心该设施满足产品许可要求，且Deramiocel的BLA正处优先审查中，有望获批用于治疗杜氏肌营养不良症 [1][2][5] 公司进展 - 美国FDA完成对公司圣地亚哥Deramiocel生产设施的预许可检查，检查结束时出具含若干观察意见的483表格，公司已提交回复且无需对cGMP流程或设施进行重大更改 [1] - 公司首席执行官称检查结果是重大监管里程碑，反映公司制造能力，随着FDA咨询委员会会议安排，公司期待展示支持Deramiocel获批的证据 [2] - FDA告知公司计划于2025年7月30日举行咨询委员会会议，日期待确认，中期审查无重大问题或缺陷，计划于2025年7月中旬举行后期会议，Deramiocel的BLA仍处优先审查，PDUFA行动日期为2025年8月31日 [2][5] - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.达成协议，待监管批准后，后者将在美国和日本独家商业化和分销用于治疗DMD的Deramiocel [9] 行业情况 - 杜氏肌营养不良症是一种毁灭性遗传疾病，特征为骨骼肌、心肌和呼吸肌进行性无力和慢性炎症，患者中位死亡年龄约30岁，美国患者约1.5 - 2万人，由功能性肌营养不良蛋白生产受损导致，治疗选择有限且无治愈方法 [3] 产品信息 - Deramiocel由同种异体心球来源细胞组成，临床前和临床研究显示其在杜氏肌营养不良症等疾病中对心脏和骨骼肌功能有免疫调节和抗纤维化作用，通过分泌外泌体改变巨噬细胞表达谱 [4] - Deramiocel治疗DMD获FDA和EMA孤儿药指定，在美国有RMAT指定，在欧洲有ATMP指定，若获批公司有望获优先审查凭证 [5][6] 公司概况 - 公司是一家生物技术公司，致力于推进基于细胞和外泌体的疗法，其主要候选产品Deramiocel处于治疗杜氏肌营养不良症的后期开发阶段，还利用StealthX™平台进行临床前开发 [7]