文章核心观点 - 罗宾斯律师事务所代表在2025年2月7日至5月26日期间购买Rocket Pharmaceuticals公司股票的投资者提起了集体诉讼 [1] - 诉讼指控Rocket Pharmaceuticals公司就其核心基因疗法RP-A501的二期关键试验时间表、安全性及有效性方面误导了投资者 [2] - 2025年5月27日，公司披露试验中出现一例严重不良事件导致患者死亡，并因此被美国食品药品监督管理局叫停试验，导致股价单日暴跌约63% [2][3] 公司事件与指控 - 被指控的核心问题涉及RP-A501的二期关键试验，该疗法旨在治疗Danon病 [2] - 公司被指在试验方案中未充分披露地引入了一种新的免疫调节剂（C3抑制剂）到预处理方案中 [2] - 该方案修改后，试验中至少一名患者出现严重不良事件并死亡，导致患者招募暂停，试验被美国食品药品监督管理局叫停 [2] - 负面消息披露后，公司股价从2025年5月23日的每股6.27美元跌至5月27日的每股2.33美元 [3] 公司业务背景 - Rocket Pharmaceuticals是一家完全整合的后期生物技术公司，专注于开发针对罕见和严重疾病的基因疗法 [1] - 公司的基因疗法具有直接靶向的作用机制和明确的临床终点 [1]