文章核心观点 公司单剂量专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）在非人类灵长类动物（NHPs）的造血干细胞（HSCs）中实现了治疗相关水平的HBG1/2启动子编辑，支持开发治疗镰状细胞病和β - 地中海贫血的新型体内方法 [1][2] 研究成果 - 单剂量高效HSC递送在五个月后实现了58%的平均编辑，证明使用临床验证策略达到治疗相关编辑水平 [1] - 公司专有的tLNP制剂将HBG1/2启动子编辑货物递送至NHPs的HSCs，单次静脉注射tLNP在五个月后使HSCs中HBG1/2启动子区域的平均靶向编辑水平达到58%，远超治疗所需的≥25%的预测编辑阈值 [3] - 公司tLNP在NHPs中的生物分布数据显示与标准LNP相比肝脏脱靶显著 [3] 研究意义 - 体内HSC项目的数据证实公司有能力在NHPs中实现高效递送、治疗相关编辑水平和良好的生物分布，验证了公司专有的HSC - tLNP用于编辑HBG1/2启动子治疗镰状细胞病和β - 地中海贫血的进一步开发 [4] 研究方法 - 体内HSC项目靶向HBG1/2启动子以模拟胎儿血红蛋白遗传性持续存在（HPFH）的自然发生机制，并利用专有的AsCas12a进行高效编辑并减少脱靶编辑 [5] 研究展示信息 - 公司将在2025年6月14日下午6:30 - 7:30 CEST（美国东部时间中午12:30 - 1:30）于意大利米兰举行的欧洲血液学协会（EHA）2025年大会的海报会议上详细介绍数据 [2] - 海报展示标题为“非人类灵长类动物中的靶向脂质纳米颗粒递送实现β - 血红蛋白病的体内HBG1/2启动子编辑”，地点在米兰会议中心Allianz MiCo，属于海报会议2 [7] 公司概况 - 作为一家开创性的基因编辑公司，专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的潜力转化为针对全球严重疾病患者的体内药物管线，旨在发现、开发、制造和商业化变革性、持久性、精准的体内基因编辑药物 [7] - 是博德研究所Cas12a专利资产以及博德研究所和哈佛大学Cas9专利资产用于人类药物的独家被许可方 [7]