文章核心观点 公司公布Revumenib与维奈托克/阿扎胞苷联用治疗新诊断的突变型NPM1和KMT2A重排急性髓系白血病患者的BEAT AML试验数据，显示出良好耐受性和有前景的临床活性，有望改善患者预后，正在进行的EVOLVE - 2试验可能带来改变临床实践的结果 [1][2] 试验结果总结 患者情况 - 截至2024年9月，43名患者入组，79%为mNPM1 AML患者，21%为KMT2Ar AML患者，中位年龄70岁，40%患者年龄≥75岁 [4] 耐受性 - Revumenib在两个剂量水平与维奈托克和阿扎胞苷联用耐受性良好，未确定最大耐受剂量，常见非血液学治疗突发不良事件有恶心、便秘等，≥3级非血液学不良事件罕见且两剂量水平相似 [5] 疗效 - 意向治疗人群中，完全缓解率67%，复合完全缓解率81%，总缓解率88%；37名可评估患者中，100%微小残留病阴性；复合完全缓解中位持续时间12.0个月；截至2025年2月，23%患者进行了造血干细胞移植 [6] 生存分析 - 单臂试验早期分析（中位随访6.9个月）显示，中位总生存期15.5个月；mNPM1中危患者复合完全缓解率77%，中位总生存期15.5个月；KMT2Ar患者复合完全缓解率89%，中位总生存期18.0个月，均优于历史数据 [7][8] 药物信息 基本信息 - Revuforj（Revumenib）是口服、同类首创、选择性Menin抑制剂，获FDA批准用于治疗KMT2A易位的复发或难治性急性白血病 [9] 研发情况 - 正在开发用于治疗mNPM1的复发或难治性急性髓系白血病，AUGMENT - 101试验有积极关键数据，公司于2025年4月提交补充新药申请，多项联用试验正在进行或计划中 [10] 药物获批情况 - 获美国FDA孤儿药认定用于治疗AML、ALL和急性白血病，获欧盟委员会孤儿药认定用于治疗AML；获美国FDA快速通道认定和突破性疗法认定 [11] 公司信息 - 公司是商业阶段生物制药公司，推进创新癌症疗法，产品线亮点包括FDA批准的Revuforj和Niktimvo，正在开展多项临床试验 [25]