文章核心观点 BioCryst公司宣布旗下ORLADEYO获哥伦比亚药品和食品监督管理局批准用于预防成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿发作 ，公司正与Pint Pharma合作将该疗法引入哥伦比亚市场 [1][2] 药品获批情况 - 哥伦比亚药品和食品监督管理局批准口服、每日一次的ORLADEYO用于成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿发作的预防 [1] - ORLADEYO此前已获智利、阿根廷、巴西、墨西哥和秘鲁监管机构批准 [3] 公司合作情况 - BioCryst与Pint Pharma达成独家合作协议 ，由Pint负责在泛拉丁美洲地区注册、推广ORLADEYO ，并获得和维持营销授权及商业化工作 [3] 药品介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门用于预防成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿发作的口服疗法 ，每日一粒可降低血浆激肽释放酶活性以预防发作 [4] 美国适应症 - ORLADEYO用于预防成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿发作 [5] 药品使用限制 - ORLADEYO治疗急性遗传性血管性水肿发作的安全性和有效性尚未确立 ，不应用于治疗急性发作 ，不建议每日剂量超过150mg [6] 重要安全信息 - 高于推荐剂量150mg每日一次时 ，QT间期延长增加且呈浓度依赖性 [7] - 服用ORLADEYO的患者常见不良反应包括腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [7] - 中度或重度肝功能损害患者建议每日随餐口服110mg [7] 药物相互作用 - P - gp诱导剂可能降低ORLADEYO疗效 ，不建议与ORLADEYO联用 [8] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂 ，与窄治疗指数药物联用时建议适当监测和调整剂量 [9] - 300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂 ，与P - gp底物联用时建议适当监测和调整剂量 [9] 特殊人群用药 - ORLADEYO在12岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确立 [10] - 缺乏ORLADEYO在孕期使用的相关数据 ，也无关于药物在母乳中的存在情况及对婴儿和乳汁分泌影响的数据 [10] 公司概况 - BioCryst是一家全球生物技术公司 ，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者生活 ，利用结构导向药物设计开发小分子和蛋白质疗法 ，已将ORLADEYO商业化并推进相关产品线 [11] 前瞻性声明风险因素 - 公司成功实施或维持ORLADEYO商业化计划的能力存在不确定性 [12] - 与第三方合作结果可能不符合公司预期 [12] - 政府行动相关风险 ，如定价决策等可能不符合公司预期 [12] - ORLADEYO的商业可行性 ，包括能否获得持续市场认可存在不确定性 [12] - 监管机构可能要求额外研究、不提供监管许可、施加限制或撤回市场批准等 [12] - 公司成功管理增长和有效竞争的能力存在不确定性 [12] - 公司业务国际扩张存在风险 [12]