文章核心观点 - 罗氏宣布对非行走杜氏肌营养不良（DMD）患者使用Elevidys实施新的剂量限制，暂停临床研究中该类患者的入组和给药，停止商业环境中该类患者的用药，行走患者治疗指导不变 [1][2][7] 分组1：Elevidys剂量限制决策 - 罗氏宣布立即对非行走DMD患者使用Elevidys实施新剂量限制，临床研究暂停入组和给药，商业环境停止用药 [1] - 该决策源于两例非行走患者致命急性肝衰竭病例，重新评估后认为对非行走患者的获益 - 风险比不利 [2] - 欧洲监管机构要求对Elevidys部分研究实施临时临床搁置，欧洲外ENVISION试验立即暂停给药，商业非行走患者未来用药也受限 [4] 分组2：Elevidys相关信息 - Elevidys是一次性静脉注射治疗药物，是首个且唯一获批的DMD基因疗法，旨在靶向病因，减缓疾病进展 [10] - 已有超900名DMD患者接受治疗，已获10个监管机构批准，由罗氏与Sarepta Therapeutics合作开发 [11] 分组3：杜氏肌营养不良（DMD）信息 - DMD是罕见遗传性肌肉萎缩疾病，主要影响男性，全球每5000名男婴中有1例，患者最终会失去行走等能力，平均预期寿命28年 [3][12] - 由DMD基因突变导致功能性肌营养不良蛋白生成受阻，引发肌肉进行性不可逆无力 [13] - 早期诊断对及时干预很重要，迫切需要能解决病因的疾病修饰治疗 [16] 分组4：Elevidys临床开发项目 非行走患者研究 - ENVISION全球III期研究，已在欧洲临时搁置，欧洲外暂停招募 [6][8] - ENDEAVOR Ib期研究，不再招募，正在进行长期随访 [8] 行走患者研究 - Study 101、102、301研究已完成 [14] - Study 104、302在欧洲临时搁置 [4][14] - HORIZON正在招募行走患者 [14] - EXPEDITION正在邀请入组 [14] 分组5：罗氏公司信息 - 罗氏是全球最大生物技术公司和体外诊断全球领导者，追求科学卓越，致力于开发药物和诊断方法 [19] - 神经科学是其研发重点，正在研究十多种神经疾病药物 [17][18] - 可持续性是业务组成部分，致力于2045年实现净零排放 [20]