文章核心观点 - 公司公布lonvo - z治疗遗传性血管性水肿（HAE）的三年随访数据，显示其疗效显著、安全性良好，全球3期HAELO试验提前完成筛查 [1][2][6] 公司介绍 - Intellia Therapeutics是临床阶段基因编辑公司，专注用基于CRISPR的疗法革新医学 [1][9] lonvo - z介绍 - 基于CRISPR/Cas9技术，通过使激肽释放酶B1（KLKB1）基因失活预防HAE发作，有望成为HAE的一次性治疗方法，已获五项重要监管认定 [8] 研究情况 1/2期研究 - 研究评估lonvo - z对I型或II型HAE成人患者的安全性和有效性，1期确定剂量水平，两部分入组均已完成 [5][7] - 1期研究中，分别给予25mg（N = 3）、50mg（N = 4）、75mg（N = 3）的lonvo - z单次静脉输注，截至2月12日数据截止时，患者中位近2年无发作且无需治疗，三年随访显示单次给药使每月HAE发作率平均降低98%，血浆激肽释放酶蛋白持续显著降低 [2] 3期HAELO试验 - 评估50mg lonvo - z的安全性和有效性，已提前完成筛查，超半数患者来自美国，公司未来将更新入组情况 [4][6] 安全性 - 各剂量水平下lonvo - z耐受性良好，安全性与2024年EAACI公布的数据一致，最常见不良事件为输液相关反应（IRRs），多为1级且患者均完成全剂量输注，随访3年未观察到治疗引起的严重不良事件，给药28天后未观察到治疗相关不良事件 [3] 临床开发计划 - 预计2025年下半年公布正在进行的1/2期研究2期部分的新的长期数据，2026年上半年公布3期HAELO研究结果，2026年提交生物制品许可申请（BLA）以支持2027年在美国上市 [2][4][10]