文章核心观点 Ocugen公司宣布美国FDA批准OCU410ST的IND修正案，启动针对所有Stargardt病的2/3期关键验证性试验，该试验是公司第二个后期临床项目，计划2027年提交生物制品许可申请，有望为患者提供创新基因疗法 [1][5] 公司进展 - FDA批准OCU410ST的IND修正案，启动针对所有Stargardt病的2/3期关键验证性试验 [1] - 与FDA的CBER合作建立OCU410ST的关键验证性试验，将其临床开发提前2 - 3年 [2] - OCU410ST的1期GARDian试验显示良好安全性和耐受性，无严重不良事件，病变增长慢，视觉功能有改善 [6] - 计划2027年为OCU410ST提交BLA，目标是未来三年提交三个BLA [5] 临床试验 - 2/3期临床试验将招募51名Stargardt病患者，34人接受OCU410ST注射，17人作为未治疗对照组 [3] - 试验主要目标是评估萎缩性病变大小的减少，关键次要终点包括最佳矫正视力和低亮度视力的改善 [3] - 一年随访数据将用于支持公司的BLA申请 [3] 产品介绍 - OCU410ST利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜，是基于核激素受体RORA的修饰基因疗法 [6][7] - RORA调节与Stargardt病相关的病理生理途径，如脂褐素形成、氧化应激等 [7] 疾病介绍 - Stargardt病是一种遗传性眼部疾病，导致视网膜变性和视力丧失，是最常见的遗传性黄斑变性形式 [8] - 疾病由黄斑区光感受器细胞退化引起，通常在儿童或青少年时期发病，发病年龄和进展速度因人而异 [8][9] - 美国和欧洲约有10万患者，全球约有100万患者，该疾病基因复杂，传统治疗方法挑战大 [4]