核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics公布了NurOwn®在ALS患者中的新生存数据 显示90%的参与者(9/10)存活超过5年 远高于通常ALS患者约10%的五年存活率 [1][7] - 中位生存期为6 8年(范围6-7年) 其中6名患者在症状出现后7年仍存活 这些数据支持即将开展的3b期临床试验 [4][7] - 公司高管表示这些结果提供了真实世界的证据 支持NurOwn在ALS治疗中的潜在临床价值 并强调了与FDA达成SPA协议的重要性 [4] 临床试验数据 - 扩展访问计划(EAP)纳入了10名完成3期临床试验的ALS患者 基线平均ALSFRS-R评分为35 8(范围32-40) EAP开始时降至31 4(范围27-38) [2] - 观察到的生存期显著长于典型ALS患者 仅1例死亡为选择性安乐死 其余9例均超过5年生存期 [7] - 这些数据为即将开展的注册性3b期对照临床试验提供了科学依据 [4] 产品与技术 - NurOwn®是自体MSC-NTF细胞技术平台 通过分泌高水平神经营养因子(NTFs)和免疫调节细胞因子 靶向神经退行性疾病的病理机制 [5] - 该技术已获得FDA和EMA的孤儿药认定 用于ALS治疗 [8] - 除ALS外 公司还在进行多发性硬化症(MS)的2期临床试验 并开发基于外泌体的异体治疗平台 [8] 公司发展 - BrainStorm专注于开发成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病 核心平台为NurOwn®技术 [6] - 公司近期获得美国专利商标局关于外泌体技术的专利授权 加强了再生医学领域的知识产权组合 [8] - 已完成ALS的3期临床试验(NCT03280056) 即将启动与FDA达成SPA协议的3b期试验 [8]