核心观点 - VTX3232在早期帕金森病患者中表现出良好的安全性和耐受性 达到主要研究目标 [1][2] - VTX3232通过显著降低CSF和血浆中NLRP3相关生物标志物 显示出持续靶点参与 [1][3] - 药物在CSF和血浆中的暴露水平支持其作为每日一次口服神经退行性疾病疗法的潜力 [1][7] - 公司已启动针对帕金森病及阿尔茨海默病等神经退行性疾病的安慰剂对照II期试验规划 [3][6] 临床研究数据 - 40mg每日口服剂量在10名早期特发性帕金森病患者28天治疗期内安全耐受 无药物相关治疗突发不良事件(TEAEs) [2][3] - CSF和血浆药物浓度超过IL-1b IC90水平达24小时 稳态浓度超过NLRP3抑制所需IC90值3倍以上 [3][9] - 显著降低Tier 1生物标志物(IL-18/IL-6/hsCRP) 部分指标接近定量限(LOQ) [3][9] - MDS-UPDRS量表I/II/III部分评分显著改善(p<0.05-0.01) 患者报告主观症状改善 [3][9] 药物特性 - VTX3232是CNS渗透性NLRP3炎症小体抑制剂 已完成健康志愿者I期试验 [7] - 在6-9个月慢性毒理学研究中显示出良好的非临床安全性 [7] - 与I期健康受试者数据相比 帕金森病患者血浆/CSF暴露量呈现高度相关性 [9] 研发进展 - 正在开展针对肥胖和心脏代谢风险因素的12周II期试验 顶线数据预计2025年下半年公布 [1][8] - 完整数据集将在医学会议展示并发表于同行评审期刊 [5] - 研发管线还包括外周限制性NLRP3抑制剂VTX2735(心包炎适应症)及S1P1R/TYK2调节剂等 [11] 公司背景 - 临床阶段生物制药公司 专注于自身免疫/炎症/神经退行性疾病口服疗法开发 [9][11] - 通过结构生物学/免疫学/临床开发经验快速推进候选药物 [10] - 纳斯达克上市代码VTYX 官网https://ventyxbio.com [11]