核心观点 - Azitra公司宣布其针对Netherton综合征的活体生物治疗候选药物ATR12-351在1b期临床试验中显示出良好的安全性和耐受性 试验已完成50%患者入组（6例）且未报告严重不良事件 [1][3][4][8] 疾病背景 - Netherton综合征是一种罕见常染色体隐性遗传病 影响皮肤、头发和免疫系统 全球患病率约1/20万（可能被低估） 目前无治愈方法且治疗选择有限 [2][7] - 该疾病由SPINK5基因突变引起 导致LEKTI蛋白缺失 患者表现为严重皮肤炎症、脱屑和脱水 约10%患儿在首年死亡 [7] 临床试验设计 - 1b期试验主要评估局部外用ATR12-351的安全性和耐受性 该药物通过工程化表皮葡萄球菌菌株向皮肤角质层递送LEKTI蛋白 [3][6] - 采用随机双盲设计 在患者身体两侧分别施用药物和安慰剂 目前试验仍处于盲态阶段 [4] 安全性数据 - 未出现严重不良事件 用药部位反应均为短暂性自限性症状（轻度至中度局部瘙痒、红斑和灼烧感） 且双侧均出现表明与药物无关 [4] - 首席执行官Francisco Salva表示安全性数据令人鼓舞 强调该药物可能为患者带来变革性治疗 [5] 研发管线进展 - ATR-12项目（ATR12-351）针对Netherton综合征 正在开展成人1b期试验（NCT06137157） [6][9] - 并行开发ATR-04项目（ATR04-484）用于治疗EGFR抑制剂相关皮疹 已启动1/2期试验并获得FDA快速通道资格 美国目标患者群约15万人 [9] 技术平台 - 公司拥有专有工程化蛋白和局部活体生物治疗平台 包含约1,500种菌株的微生物库 并采用人工智能和机器学习技术进行分子筛选 [9] 信息披露计划 - 公司将于2025年6月17日12:00 ET在波士顿BIO国际会议（展中心154室）展示ATR12-351的1b期试验及ATR04-484的1/2期试验数据 [5]