文章核心观点 公司收到FDA关于初始儿科研究计划的书面回复，同意开展一项安那霉素联合阿糖胞苷治疗儿童复发/难治性急性髓系白血病的单儿科批准研究，公司将更新计划并预计2027年下半年启动儿科临床试验，同时持续推进成人患者的MIRACLE试验 [1][2][3] 安那霉素儿科研究进展 - 公司提交初始儿科研究计划后收到FDA书面回复，FDA同意开展单儿科批准研究，评估安那霉素联合阿糖胞苷作为二线疗法治疗儿童复发/难治性急性髓系白血病 [1] - 公司原提议对2至16岁患者进行单臂研究，FDA要求纳入6个月及以上患者，且无6个月至2岁患者的最低数量要求，还明确药物浓度暴露和安全性相当可从成人疗效推断，公司可在成人试验有完整两年随访数据前启动儿科试验 [2] - 公司正更新初始儿科研究计划以纳入FDA建议，预计本季度晚些时候提交修订计划，2027年下半年启动儿科临床试验 [3] 安那霉素成人研究进展 - 公司正在进行关键的适应性3期MIRACLE试验评估安那霉素联合阿糖胞苷治疗成人复发/难治性急性髓系白血病，该试验为全球试验，患者给药已开始，预计2025年下半年进行初始数据读取 [4] 安那霉素获批情况 - FDA授予安那霉素治疗复发或难治性急性髓系白血病的快速通道资格和孤儿药指定，以及治疗软组织肉瘤的额外孤儿药指定，欧洲药品管理局也授予其治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定 [4] 公司简介 - 公司是处于3期临床阶段的制药公司，推进一系列治疗难治性肿瘤和病毒的候选药物管线，领先项目安那霉素是新一代高效且耐受性良好的蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性 [5] - 公司还在开发WP1066用于治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症，以及包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于潜在治疗致病病毒和某些癌症适应症 [8]