产品上市与适应症 - 芦沃美替尼片（商品名：复迈宁）在中国多个省市医院开出首批处方，上海首位患者完成购药 [1] - 该药是中国首个且唯一同时获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的靶向药物 [1] 药物机制与研发背景 - 芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡 [2] - NF1是最常见的神经纤维瘤病类型，占罕见病神经纤维瘤病的96%，约30%-50%的NF1患者经全身影像学检查可发现患有丛状神经纤维瘤（PN） [2] 临床数据表现 - Ⅱ期药物临床试验显示，中位随访时间为15.1个月，最佳客观缓解率（ORR）为60.5%，中位至缓解时间（TTR）4.7个月 [2] - 芦沃美替尼疗效确切，安全性可控，起效快，为临床治疗提供新选择 [2] 专家评价与行业意义 - 芦沃美替尼片进入临床应用阶段是本土创新药在神经纤维瘤病（NF1）治疗领域实现零的突破 [3] - 专家期待该药能够凭借扎实的临床数据为更多中国患者带来健康福祉 [3] 未来适应症拓展 - 芦沃美替尼还在开展针对低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的临床试验 [4] - 未来有望覆盖更多疾病领域 [4]