文章核心观点 Soleno Therapeutics公司将在2025年国际普拉德-威利综合征会议上进行1场口头报告和6场海报展示，公司致力于推进普拉德-威利综合征研究并改善患者生活 [1][3] 会议信息 - 会议由美国普拉德-威利综合征协会、普拉德-威利研究基金会和国际普拉德-威利综合征组织联合主办，预计是有史以来规模最大的专注于普拉德-威利综合征的会议 [1][2] - 会议时间为2025年6月24 - 28日，地点在亚利桑那州凤凰城 [1] 公司表态 - 公司首席执行官兼董事长表示公司重视数据、科学和宣传在罕见病领域的作用，与倡导组织的合作至关重要，公司将致力于推进研究、倾听社区声音并改善患者生活 [3] 展示详情 口头报告 - 标题为“已完成的C601（DESTINY PWS）和C602开放标签扩展（OLE）研究中，普拉德-威利综合征参与者使用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片的长期疗效结果” - 演讲者为伦敦玛丽女王大学的Evelien Gevers MD, PhD - 时间为6月26日11:00 MST [4] 海报展示 - 标题为“普拉德-威利综合征患者使用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片的吞咽性和用药依从性”，演讲者为Soleno Therapeutics的Neil Cowen, PhD, MBA，时间为6月25日4:00 - 6:00 MST [4] - 标题为“在严格控制饮食的普拉德-威利综合征患者中，二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片显著减少贪食症”，演讲者为伦敦玛丽女王大学的Evelien Gevers MD, PhD，时间为6月25日4:00 - 6:00 MST [4] - 标题为“贪食症的情感影响：来自普拉德-威利综合征社区的见解”，演讲者为TREND社区的创始人兼首席执行官Maria Picone，时间为6月25日4:00 - 6:00 MST [4] - 标题为“患有前驱糖尿病或糖尿病的普拉德-威利综合征患者使用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片的安全性和有效性”，演讲者为佛罗里达大学的Jennifer Miller, MD，时间为6月25日4:00 - 6:00 MST [4][5] - 标题为“使用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片治疗的普拉德-威利综合征参与者与美国国立卫生研究院自然史研究参与者的脂肪量变化比较”，演讲者为佛罗里达大学的Jennifer Miller, MD，时间为6月25日4:00 - 6:00 MST [5] - 标题为“在普拉德-威利综合征参与者的二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片临床试验中，基于食品安全区问卷改善而放宽饮食控制参数与贪食症减轻相关”，演讲者为伦敦玛丽女王大学的Evelien Gevers MD, PhD，时间为6月25日4:00 - 6:00 MST [5] 普拉德-威利综合征介绍 - 是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体上的基因表达异常引起 [6] - 每15000例活产中就有1例发病，主要症状为贪食症，可导致严重的死亡率和长期并发症，如糖尿病、肥胖和心血管疾病 [7] 公司介绍 - Soleno Therapeutics专注于罕见病新型疗法的开发和商业化，首款商业产品VYKAT™ XR（二氮嗪胆碱）缓释片于2025年3月26日获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗4岁及以上普拉德-威利综合征患者的贪食症 [8]