文章核心观点 - 公司公布Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的HOPE - 2开放标签扩展（OLE）研究四年积极安全和疗效结果，显示其对心脏和骨骼肌功能有益且安全性良好，有望获批 [1][2][3] 分组1：研究成果 - 治疗四年后，Deramiocel治疗患者与基线相比中位变化为 - 0.5分，基线左心室射血分数（LVEF）>45%的亚组患者临床获益更大，支持早期干预以保留心脏功能 [2] - 治疗持续减缓骨骼肌疾病进展，第四年患者上肢功能（PUL v2.0）平均下降0.6分，低于第一年的1.8分，表明长期治疗可减缓DMD进展 [3] - Deramiocel在整个研究中保持良好的安全状况 [3] 分组2：研究介绍 - HOPE - 2是Deramiocel治疗DMD的随机、双盲、安慰剂对照2期研究，患者每三个月接受一次静脉输注，结果已发表在《柳叶刀》上 [5] - 研究完成后患者进入约392天治疗间隔期，符合条件者进入HOPE - 2 OLE研究继续每三个月接受治疗，该研究已进行五年仍在进行中 [5] 分组3：疾病介绍 - DMD是严重的X连锁遗传性疾病，由肌肉细胞中功能性肌营养不良蛋白缺失引起，影响美国约15000人，主要是男孩 [6] - 随着时间推移，心肌恶化导致心肌病和心力衰竭，是DMD患者死亡的主要原因，目前无治愈方法且治疗选择有限 [6] 分组4：产品介绍 - Deramiocel由同种异体心球来源细胞（CDCs）组成，通过分泌外泌体发挥免疫调节和抗纤维化作用，已在250多项同行评审科学出版物中被研究，并在多项临床试验中用于250多名受试者 [8] - Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，以及美国再生医学先进疗法（RMAT）指定、欧洲先进治疗药物产品（ATMP）指定和FDA的罕见儿科疾病指定 [9] 分组5：公司介绍 - 公司致力于推进基于细胞和外泌体的疗法，以改变罕见病治疗格局，其领先产品Deramiocel处于治疗DMD的后期开发阶段 [10] - 公司还利用其外泌体技术和专有StealthX™平台进行临床前开发，以治疗和预防多种疾病 [10] 分组6：合作与沟通 - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.达成协议，授予其在美国和日本独家商业化和分销Deramiocel治疗DMD的权利，需获得监管批准 [12] - 公司与FDA的持续对话进展顺利，无延迟迹象，公司正专注且紧迫地推进潜在获批事宜 [4]