重症肌无力疾病概况 - 重症肌无力是一种由自身免疫异常导致的神经—肌肉接头传递障碍性疾病，被纳入国家《第一批罕见病目录》[1] - 我国约有重症肌无力患者65万人，年发病率约为0.68/10万，即每14.7万人中有1人患病[5] - 该病误诊率高达58.3%，常见误诊为"植物性功能紊乱"、"病毒性脑炎"等[3][5][6] 患者生存现状 - 70%患者因身体条件、歧视等原因无法全职工作，29.8%患者在半年内病情复发[6] - 56.8%患者表示受到过歧视，误解和偏见是最常见的歧视类型[14] - 患者面临诊断难、药物贵、保障缺等多重挑战，治疗费用构成沉重负担[1][10] 治疗进展与费用负担 - 治疗理念已从免疫抑制迈向"免疫重置"，中国在新药研发如CAR-T细胞疗法方面展现国际水准潜力[7] - 40.9%患者无收入，46.3%患者月收入低于5000元，日常用药成为不小负担[10] - 患者面临"双轨性"困境：基础药物未纳入医保，急救费用虽报销比例高但费用陡增[10] 医疗保障与政策建议 - 建议罕见病患者组织联合调研全国医保政策落地情况，推动系统性改革[13] - 对于高价值罕见病药物，可考虑分期付款和按效果支付协议[13] - 需要多层次保障体系分担患者负担，包括补充性商业保险、医疗救助等[11] 社会支持与公众认知 - 北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心是国内首家深度服务该患者群体的社会组织，服务超过1.8万人[15] - 发布全球首个重症肌无力IP形象"雪花人"，传递疾病可逆性特征以消除公众误解[15] - 患者生命质量和日常生活能力有所改善，医疗负担有所下降[14]