创新药企加码儿科用药研发新突破
儿童用药行业发展现状 - 儿童药物生产曾存在厂家少、品种少、适宜剂型少的"三少"现象 [1] - 国家近年出台多项政策鼓励儿童用药研发和生产 [1] - 2024年我国批准儿童用药106个品种 另批准35个品种扩展儿童适应症 [9] - 儿童用药研发面临全球性难题 包括临床研究难度大和投入回报低等问题 [8] 儿童生长发育诊疗现状 - 我国儿童矮小症发病率约3% 患者约700万人 但规范化诊疗比例不足5% [5] - 家长对身高关注度提升 但存在就诊过度或不足的认知误区 [2] - 寒暑假就诊人数众多 但相当比例并非真正需要治疗的患者 [4] - 医保已覆盖生长激素缺乏症 减轻部分患者经济负担 [5] 企业研发创新动态 - 特宝生物首个Y型40kD聚乙二醇长效生长激素获批 用于治疗生长激素缺乏症 [5] - 长效生长激素将部分患儿用药频率从一天一次降至一周一次 [6] - 隐针智能电子注射笔降低注射不适 预充式次抛剂型提高安全性 [6] - 企业聚焦开发适合儿童的剂型、口味及给药方式 [10] 行业未来发展方向 - 需通过法律层面促进儿童创新药全链条协同发展 [1] - 加强科普宣传 建立生长发育监测常规机制 [3] - 扩大医保覆盖范围 通过公益项目支持长期用药 [7] - 加强特殊病例研究 包括少见综合征和基因缺陷等 [7] - 完善儿童用药研发标准和指导原则 提升说明书信息完整性 [8]