文章核心观点 - 罗氏公布NXT007治疗A型血友病的I/II期积极数据，支持其进入III期临床开发，该药物有望实现止血正常化并减轻治疗负担 [1][7] 分组1：NXT007研究进展 - 罗氏公布NXT007治疗A型血友病的I/II期积极数据，支持其进入III期临床开发 [1] - NXT007的I/II期NXTAGE研究B部分，在日本、中国台湾和韩国开展，评估其对未使用过Hemlibra的无因子VIII抑制剂的A型血友病患者的安全性、药代动力学、药效学和预防疗效，最高剂量组未观察到需治疗的出血，且耐受性良好 [4] - NXT007临床开发计划包括正在进行的I/II期临床试验，预计今年晚些时候公布更多II期数据，2026年计划开展三项III期研究，包括与Hemlibra的头对头研究 [3] 分组2：NXT007介绍 - NXT007是下一代研究性双特异性抗体，由罗氏集团成员中外制药研发，基于Hemlibra框架设计，旨在优化因子VIII模拟活性和半衰期，增强效力、疗效、给药便利性 [5][6] - NXT007可将因子IXa和因子X聚集在一起，激活自然凝血级联反应，临床开发计划旨在探索其实现持续出血保护和减轻治疗负担的潜力，为A型血友病患者提供更多治疗选择 [6] 分组3：A型血友病介绍 - A型血友病是一种遗传性严重疾病，患者血液无法正常凝固，导致不受控制的自发性出血，全球约有90万人受影响 [7] - 患者缺乏或没有足够的凝血蛋白因子VIII，出血会带来疼痛、慢性肿胀、畸形、活动受限和长期关节损伤等健康问题，治疗的严重并发症是对因子VIII替代疗法产生抑制剂 [8] 分组4：罗氏在血液学领域情况 - 罗氏在恶性和非恶性血液疾病药物研发方面有超25年经验，获批药物包括MabThera、Gazyva、Polivy等，研发管线包括T细胞接合双特异性抗体cevostamab和Tecentriq [9] - 罗氏是全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者，致力于通过科学卓越追求发现和开发药物及诊断方法，改善和拯救全球人类生命 [10] - 可持续发展是罗氏业务的重要组成部分，公司致力于科学碳目标倡议和可持续市场倡议，目标是到2045年实现净零排放 [11]