核心观点 - 英矽智能的AI药物Rentosertib在2a期临床试验中取得超出预期的积极结果，成为全球进展最快的AI药物，有望成为首款实现概念性验证的AI药物 [1][3][4] - Rentosertib可能逆转特发性肺纤维化患者的病情，这是现有药物无法实现的 [1][3] - 公司计划2024年与中国药品审评审批部门沟通，争取直接推进临床三期试验 [1] - 首款AI赋能发现的药物有望在2028年获批 [2] 临床试验数据 - 2a期临床试验数据显示，每日使用60mg Rentosertib的患者用力肺活量(FVC)均值增加98.4毫升，而对照组下降20.3毫升 [3] - 试验在中国的22个研究中心进行，71名患者随机分成4组，结果显示药物具有可控的安全性和良好的耐受性 [4] - 试验观察到剂量依赖性反应，实现了对AI药物的概念性验证 [4] - 研究样本量较小是当前试验的主要瑕疵 [15] 药物研发过程 - Rentosertib是一种新型结构的TNIK抑制剂，有望成为全球首个临床应用TNIK抑制剂 [10] - 靶点发现通过数据挖掘和荟萃分析完成，从20个候选靶点中筛选出TNIK [10] - 通过AI平台Chemistry42设计了78个候选化合物，其中第55个就是Rentosertib [10] - TNIK靶点与多种疾病相关，包括癌症、肥胖、阿尔茨海默病等，可能成为超级靶点 [11] 公司发展现状 - 公司已完成8轮融资，总金额约5.3亿美元(约38.09亿元人民币)，最新E轮融资1.23亿美元(约8.83亿元人民币) [16][17] - 目前有超过30个研发管线，10个项目已进入临床阶段 [13] - 除Rentosertib外，一款治疗炎症性肠病的药物已完成全球多中心1期临床试验 [13] 行业影响 - Rentosertib的成功可能提振整个AI制药行业的信心 [18] - 全球已有300多个AI药物管线在推进中，但新药研发成功率仅7.5% [18] - 美国临床试验进度落后于中国，跨国大药企在美国更具优势 [18] - 行业面临资金紧张、裁员等问题，急需概念性验证来证明AI价值 [12]