文章核心观点 公司宣布其2b期临床试验（ELPIS II）已完成全部入组，评估其研究性细胞疗法laromestrocel作为左心发育不全综合征（HLHS）潜在辅助治疗方法，预计2026年第三季度公布试验结果，若结果积极，有望提交生物制品许可申请（BLA）以获全面传统批准 [1][2][5] 分组1：公司进展 - 公司完成ELPIS II试验全部入组，该试验评估laromestrocel作为HLHS潜在辅助疗法，共招募40名儿科患者，在全国12家顶级婴幼儿治疗机构开展 [1][2] - 预计2026年第三季度公布试验顶线结果，若结果积极，2026年有望提交laromestrocel用于HLHS的BLA以获全面传统批准 [1][2][5] - ELPIS II建立在ELPIS I积极临床结果基础上，ELPIS I中接受laromestrocel治疗的儿童在格伦手术后五年内无移植生存率达100% [3][6] - 2024年10月公司与美国食品药品监督管理局（FDA）的C类会议中，FDA确认ELPIS II为关键试验，若结果积极，可用于BLA提交以获全面传统批准 [4] - FDA已授予laromestrocel孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定用于治疗HLHS [4][5] 分组2：疾病情况 - HLHS是先天性出生缺陷，左心室严重发育不全或缺失，婴儿需在5年内进行复杂的三阶段心脏重建手术，因右心室衰竭早期死亡率高，存在改善右心室功能的未满足医疗需求 [8] 分组3：公司产品 - 公司是临床阶段生物技术公司，主要研究产品laromestrocel是同种异体间充质干细胞（MSC）疗法产品，具有多种潜在作用机制，有广泛潜在应用 [9] - 公司目前正在推进三个管线适应症：HLHS、阿尔茨海默病和与衰老相关的虚弱 [9] 分组4：财务激励 - 若公司获得FDA对laromestrocel用于HLHS的营销批准，可能有资格获得优先审评券（PRV），可缩短审评时间，该券可出售或转让，自2024年8月以来每张售价1.5 - 1.58亿美元 [7] - 罕见儿科疾病PRV计划未来不确定，美国国会2024年12月未续签，但美国众议院最近通过《给孩子一个机会法案》，若颁布将把PRV计划延长至2029年 [7]