文章核心观点 - Biodexa宣布其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的Serenta试验首个临床研究点启动，该试验正在招募患者，是FAP潜在新治疗方案开发的重要里程碑 [1] 分组1：Serenta试验相关 - Serenta试验（NCT06950385）是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估eRapa对FAP患者的安全性和有效性，美国首个试验点已开放并积极筛选合格参与者 [2] - 公司CEO兼CFO称首个临床点启动是eRapa FAP 3期项目的重要里程碑，该项目获CPRIT 2000万美元赠款支持 [3] 分组2：FAP疾病相关 - FAP是一种罕见的遗传性疾病，患者结直肠会出现数百至数千个息肉，若不治疗患结直肠癌的终生风险接近100%，美国患病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，目前无获批治疗方案 [4] - FAP息肉中mTOR过度表达，凸显了使用eRapa这种强效安全的mTOR抑制剂治疗FAP的合理性 [4][5] 分组3：eRapa药物相关 - eRapa是雷帕霉素的专利口服制剂，雷帕霉素是mTOR抑制剂，eRapa旨在解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，受多项专利保护至2035年 [5] 分组4：CPRIT相关 - CPRIT已通过其学术研究、预防和产品开发研究项目向德州研究机构和组织授予29亿美元赠款，招募237位杰出研究人员，支持43家公司在德州发展，带动超57亿美元公共和私人投资 [6] - 2019年11月5日，德州选民批准宪法修正案，为CPRIT额外提供30亿美元，使其癌症研究和预防总投资达60亿美元 [6] 分组5：公司相关 - Biodexa是临床阶段生物制药公司，开发创新产品管线，主要开发项目包括用于FAP和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、治疗1型糖尿病的tolimidone、研究侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [7] - tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中可通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [9] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将产品直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [10] - 公司拥有三项专注于改善药物生物递送和生物分布的专有药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [11]