核心观点 - 神济昌华自主研发的基因疗法SNUG01获得FDA孤儿药资格认定 适应症为肌萎缩侧索硬化(ALS) [1] - SNUG01是全球首款靶向TRIM72的基因治疗产品 具有First-in-Class潜力 [4] - 获得孤儿药认定后 SNUG01将享受税收减免 BLA费用免除 7年市场独占权等优惠政策 [3] - SNUG01有望覆盖90%的散发型ALS患者 提供潜在解决方案 [4] 药物研发进展 - SNUG01已完成研究者发起的临床试验(IIT) 初步验证安全性和耐受性良好 [4] - 临床前研究表明TRIM72通过多重机制保护神经元 延缓运动神经元退行性病变 [4] - 公司计划开展I/IIa期国际多中心注册临床试验 评估安全性 耐受性及初步疗效 [3] - SNUG01于2025年3月21日获得美国FDA临床试验许可 [7] 技术平台 - 公司基于AAV技术平台研发SNUG01 使用rAAV9为载体 通过鞘内注射递送 [4] - 建立了新型基因敲入动物疾病模型平台 包括果蝇 小鼠 巴马猪等 [7] - 开发了中枢神经系统AAV筛选平台 寻找靶向性强 递送效率高的新型AAV血清型 [7] - 建立了小核酸药物研发平台 涵盖靶点筛选 序列设计优化 化学修饰等技术 [7] 市场潜力 - ALS中位生存期仅3-5年 目前全球尚无治愈手段 [5] - SNUG01针对占患者总数90%的散发型ALS 市场空间广阔 [4] - 孤儿药认定将加速SNUG01上市进程 惠及全球ALS患者 [3] - 药物获批后将享有7年市场独占权 [3] 公司背景 - 神济昌华成立于2021年底 专注于神经系统疾病基因治疗 [7] - 首个管线源于清华大学贾怡昌教授实验室十余年基础科研成果 [7] - 布局多个神经系统疾病研发管线 包括ALS 帕金森病 阿尔兹海默症等 [7] - SNUG01已在北大三院启动研究者发起的临床研究 [7]