文章核心观点 - 公司宣布VAR 200治疗糖尿病肾病（DKD）的2a期临床试验首个临床点启动招募患者，该药物有望成为治疗肾脏疾病的首创药物，此次试验预计2025年下半年出初步数据，2026年下半年出最终结果 [1][7] 公司进展 - 位于德克萨斯州圣安东尼奥的Clinical Advancement Center成为VAR 200治疗DKD的2a期临床试验首个激活并准备招募患者的临床点，首席研究员是Pablo Pergola博士 [1] - VAR 200的概念验证2a期研究将在美国一到两个地点进行，招募足够数量受试者以完成8例，是一项为期16周的开放标签研究，评估药物对2型糖尿病和糖尿病肾病伴蛋白尿患者的疗效和安全性，主要疗效终点是从基线到第12周尿白蛋白与肌酐比值的百分比变化 [2] - 患者招募启动是VAR 200开发的关键里程碑，该研究将为肾脏疾病患者提供首个概念验证，初步数据预计2025年下半年出炉，最终结果预计2026年下半年公布 [7] 药物信息 - Cholesterol Efflux Mediator™ VAR 200是一种处于2期开发阶段的注射药物，可改善肾脏脂质积累，通过被动和主动上调胆固醇流出转运蛋白ABCA1和ABCG来清除肾脏多余脂质 [3] - VAR 200在局灶节段性肾小球硬化（FSGS）、Alport综合征和糖尿病肾病动物模型的临床前研究中，显示出降低胆固醇和脂质水平、保护肾脏免受损伤和纤维化以及改善蛋白尿的效果 [4] - VAR 200的主要适应症是孤儿肾病FSGS，在启动FSGS患者的2a期试验之前，先开展糖尿病肾病患者的小型2a期试验，预计比FSGS研究更快提供患者概念验证，还可能根据适应症扩展策略探索Alport综合征和糖尿病肾病适应症 [5] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的专业生物制药公司，利用先进专有技术为有重大未满足医疗需求的肾脏和炎症性疾病患者开发首创药物，目前推进以两种专有技术为核心的治疗开发管线，包括治疗肾脏疾病的VAR 200和针对中枢神经系统及外周炎症性疾病相关损伤性炎症的Inflammasome ASC Inhibitor IC 100 [8] 行业现状 - 目前没有针对肾毒性损伤肾脏过滤系统的可用药物，肾毒性会导致蛋白质漏入尿液（蛋白尿）和疾病进展 [7] - 尽管有新的肾脏疾病治疗方案，但美国每年仍有超13万患者进展为肾衰竭，超80万患者依靠透析或移植维持生命 [2]