文章核心观点 - 公司公布正在进行的2a期研究评估GRI - 0621治疗特发性肺纤维化（IPF）的6周中期安全性积极结果，数据显示药物安全且耐受性良好，研究将按计划继续进行 [1][3] 分组1：公司介绍 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注改变炎症、纤维化和自身免疫性疾病治疗方式，疗法旨在靶向自然杀伤T（NKT）细胞活性，中断疾病进展并恢复免疫系统稳态 [7] - 公司领先项目GRI - 0621是iNKT细胞活性抑制剂，正开发为治疗IPF的新型口服疗法，还在开发用于治疗系统性红斑狼疮的新型2型多样NKT（dNKT）激动剂管线，拥有超500种专有化合物库 [7] 分组2：GRI - 0621药物信息 - GRI - 0621是公司小分子RAR - βɣ双重激动剂，可抑制人类1型恒定NKT（iNKT）细胞活性，此前临床试验显示能改善多种疾病模型纤维化，改善患者肝功能测试及其他炎症和损伤标志物 [2] 分组3：研究情况 - 独立数据监测委员会（IDMC）建议研究按计划继续，因审查数据未显示安全问题，目前中期结果表明GRI - 0621在首批评估的24名患者中安全且耐受性良好 [1][3] - 正在进行的2a期生物标志物研究6周安全性结果的预先计划中期分析显示，每日口服一次4.5mg GRI - 0621在首批24名评估患者中安全且耐受性良好，患者血脂水平无临床意义变化，所有受试者指标均在方案接受范围内 [3] - 2a期研究为随机、双盲、多中心、安慰剂对照、平行设计的双臂研究，约招募36名IPF受试者，按2:1比例随机分配接受4.5mg GRI - 0621或安慰剂，每日口服一次，持续12周 [4] - 研究主要终点是12周治疗后口服GRI - 0621的安全性和耐受性，次要终点包括6周和12周血清生物标志物基线变化等，还有额外探索性终点 [4] - 公司预计2025年7月公布6周中期生物标志物数据，2025年第三季度公布2a期生物标志物研究 topline 结果 [1][5] 分组4：公司管理层观点 - 公司首席执行官Marc Hertz表示，IDMC确认治疗6周后首批24名受试者无安全问题，此前2周安全数据和大量口服他扎罗汀安全数据得到补充，对一致的安全数据和早期抗纤维化趋势感到鼓舞，按计划将在未来几周公布6周中期生物标志物数据，预计今年第三季度公布 topline 数据 [4] 分组5：行业现状 - 目前IPF可用治疗方法有限，仅两种获批药物，且有显著副作用、患者依从性有限，对生存率无影响 [1]