文章核心观点 - 公司公布新数据强化了nusinersen对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的临床影响，DEVOTE试验C部分和NURTURE试验结果分别显示高剂量方案和早期使用12mg SPINRAZA的益处 [1][8] 分组1：公司动态 - 公司公布评估nusinersen高剂量方案的DEVOTE试验C部分和评估12mg方案（SPINRAZA®）的NURTURE试验的最新结果，高剂量方案申请正在美、欧、日等市场审核中 [1] - 公司神经肌肉开发部门负责人表示DEVOTE研究C部分结果进一步支持nusinersen高剂量方案潜在益处 [2] 分组2：DEVOTE试验C部分结果 - 该部分研究针对约4年（中位3.9年）接受12mg剂量nusinersen治疗的38名患者，参与者4至65岁，一半可行走，研究期间接受一剂50mg负荷剂量和两剂28mg维持剂量 [3] - 多数参与者改用高剂量方案后，在HFMSE、RULM和/或CGI - C上有改善，非行走参与者HFMSE平均提高+2.5，行走参与者提高+1.1 [4] - 高剂量方案安全性与12mg SPINRAZA已知安全性大致一致，DEVOTE研究中报告不良事件包括肺炎、呼吸衰竭等，C部分40名参与者中37人报告不良事件，多数为轻中度，6人报告严重不良事件，与治疗无关 [5] 分组3：NURTURE试验结果 - 八年开放标签NURTURE研究最终数据显示，12mg SPINRAZA对临床无症状SMA婴儿早期干预有影响 [6] - 研究结束时，25名参与者全部存活并持续有临床获益，多数无需通气支持，92%参与者能独立行走，基线NfL水平升高参与者用药后NfL快速持续降低 [7][9] - 八年随访未发现新安全问题，所有参与者至少有一次不良事件，多数为轻中度，无不良事件导致停药或退出研究 [9] 分组4：SPINRAZA介绍 - SPINRAZA（nusinersen）12mg/5mL注射剂在超71个国家获批治疗SMA，全球超14000人接受治疗，目前批准方案包括约60天内四次负荷剂量和之后每四个月维持剂量 [10] - 它是反义寡核苷酸，通过增加体内全长SMN蛋白量靶向运动神经元丢失根本原因，直接注入中枢神经系统给药，临床开发项目涵盖超10项临床研究，常见不良事件包括呼吸道感染、发热等 [11] - 公司从Ionis Pharmaceuticals获得SPINRAZA全球开发、制造和商业化权利 [12] 分组5：公司介绍 - 公司1978年成立，是领先生物技术公司，通过创新科学开发新药，以人类生物学理解和不同方式推进一流治疗方法，在官网发布投资者重要信息 [13]