核心观点 - 公司BioXcel Therapeutics宣布其药物BXCL501在SERENITY At-Home III期临床试验中获得独立数据安全监测委员会(DSMB)的第二次积极推荐，试验将按计划继续进行[1] - 该试验旨在评估BXCL501用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的安全性，预计2025年第三季度公布顶线数据[1][7] - 公司CEO表示目前家庭环境中治疗双相和精神分裂相关躁动存在巨大未满足医疗需求，没有FDA批准疗法，BXCL501有望填补这一空白[3] 临床试验进展 - SERENITY At-Home III期试验已完成200名患者入组，截至2025年5月28日已收集178名患者的安全数据[2] - 试验设计为双盲、安慰剂对照研究，评估120微克BXCL501在家庭环境中治疗躁动的安全性，为期12周[3][6] - 患者自行给药并在给药后2小时完成改良临床总体印象量表(mCGIs)和临床总体印象变化量表(mCGI-C)作为探索性终点[6] 产品管线 - BXCL501是右美托咪定的口服溶解薄膜制剂，正在研究用于治疗阿尔茨海默病痴呆相关躁动以及家庭环境中双相或精神分裂相关躁动[5] - BXCL501已获得FDA突破性疗法认定(用于痴呆相关躁动)和快速通道资格(用于精神分裂、双相和痴呆相关躁动)[5] - IGALMI®(右美托咪定舌下膜)是FDA批准的处方药，用于治疗成人精神分裂和双相I/II型相关躁动，需在医疗监督下使用[7][9] 市场机会 - 家庭环境中双相和精神分裂相关躁动存在巨大未满足医疗需求，影响数百万患者[3] - 公司计划通过试验数据支持补充新药申请(sNDA)，以扩大IGALMI®在家庭环境中的适应症标签[3] 公司背景 - BioXcel Therapeutics是一家利用人工智能开发神经科学转化药物的生物制药公司[13] - 其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学领域药物开发[13] - 公司采用药物再创新策略，结合已批准药物和机器学习算法开发新适应症[13]