文章核心观点 生物制药公司Soleno Therapeutics宣布其两款关于VYKAT™ XR(diazoxide choline)缓释片的数据摘要被选中在2025年内分泌学会年会上展示 [1] 会议信息 - 会议名称为内分泌学会年会(ENDO 2025) [1] - 会议时间为2025年7月12 - 15日 [1] - 会议地点在加利福尼亚州旧金山 [1] 演讲详情 演讲一 - 标题为“Diazoxide Choline Extended - Release (DCCR) Tablets for Administered for Hyperphagia in Individuals with Prader - Willi Syndrome Over 4 Years” [2] - 形式为口头演讲 [2] 演讲二 - 标题为“Characterization of Peripheral Edema in Individuals with Prader - Willi Syndrome During Long - term Administration of Diazoxide Choline Extended - Release Tablet (DCCR) Over 4.5 Years” [6] - 形式为海报展示 [6] - 时间为2025年7月14日下午2:45 - 3:00 PT(5:45 - 6:00 ET) [6] - 演讲者为Vanderbilt大学医学中心儿科内分泌学副教授Ashley Shoemaker, MD, MSCI [6] 演讲三 - 标题为“Characterization of Peripheral Edema in Individuals with Prader - Willi Syndrome During Long - term Administration of Diazoxide Choline Extended - Release Tablet (DCCR) Over 4.5 Years” [6] - 形式为海报展示 [6] - 时间为2025年7月14日下午12:00 - 1:30 PT(3:00 - 4:30 ET) [6] - 演讲者为Vanderbilt大学医学中心儿科内分泌学副教授Ashley Shoemaker, MD, MSCI [6] 疾病信息 - Prader - Willi综合征(PWS)是一种罕见的遗传性神经发育障碍,由15号染色体上的基因表达异常引起 [2] - 美国Prader - Willi综合征协会估计每15,000例活产中就有1例发生PWS [2] - PWS的典型症状是食欲过盛,这是一种慢性且危及生命的疾病,会导致生活质量严重下降,还可能导致重大死亡和长期并发症 [2] 产品信息 - VYKAT XR于2025年3月26日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,现可供美国患者使用 [3] - VYKAT XR用于治疗成人和4岁及以上患有Prader - Willi综合征(PWS)患者的食欲过盛 [3][10] 产品安全信息 禁忌 - 对二氮嗪、VYKAT XR其他成分或噻嗪类药物过敏的患者禁用VYKAT XR [4] 警告和注意事项 - 有高血糖包括糖尿病酮症酸中毒的报告,使用前应测试空腹血糖和糖化血红蛋白,治疗期间定期监测 [7] - 有水肿包括与液体过载相关的严重反应的报告,应监测水肿或液体过载的迹象或症状,有心脏储备功能受损的患者应谨慎使用 [8] 不良反应 - 最常见的不良反应(发生率≥10%且比安慰剂高至少2%)包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹 [9] 公司信息 - Soleno专注于开发和商业化治疗罕见疾病的新型疗法 [10] - 公司首款商业产品VYKAT XR是一种每日一次的口服药物,用于治疗PWS患者的食欲过盛 [10] 联系方式 - 公司联系人是Brian Ritchie,来自LifeSci Advisors, LLC,联系电话212 - 915 - 2578 [12] - 媒体联系人邮箱为media@soleno.life [12]
Soleno Therapeutics Announces Two Presentations Featuring VYKAT(TM) XR in Prader-Willi Syndrome at ENDO 2025