临床数据表现 - EVER001在1b/2a期临床试验中显示对原发性膜性肾病(pMN)患者有效且耐受性良好 低剂量组11位患者随访至52周 高剂量组16位和12位患者分别完成24周和36周治疗 7位随访至52周 [1][2][3] - 抗PLA2R自身抗体水平在12周时低剂量组和高剂量组分别下降62 2%和87 3% 24周时两组降幅均增至93%以上 [1][3] - 24小时蛋白尿在24周时低剂量组和高剂量组分别下降57 0%和67 6% 36周时降幅增至76 7%和80 6% 并维持至52周 [1][4] - 24周时38 5%低剂量组和70 6%高剂量组患者达到临床缓解 36周时比例升至69 2%和91 7% [4] 药物机制与优势 - EVER001为新一代共价可逆BTK抑制剂 具有高选择性、强靶点结合能力和低脱靶毒性 对比传统非可逆BTK抑制剂安全性更优 [5][13] - 口服给药方式优于注射类免疫抑制剂(如CD20/CD38抗体) 可快速停药以应对感染风险 且居家使用便捷 [10][13] - 作用机制覆盖B细胞成熟和肾脏炎症反应细胞 实现抗体快速减少及蛋白尿持续下降 [11] 适应症与市场潜力 - 全球pMN患者约222万(中国200万 欧美日本22万) 目前无获批药物 现有疗法(如环磷酰胺、CD20单抗)存在高复发率(>50%)和严重副作用(癌症风险、肾损伤) [4][8][15] - EVER001潜在适应症扩展至IgA肾病、狼疮性肾炎等 覆盖全球超1000万患者 中国患者占比超1000万 [5][15] 开发计划与合作 - 计划与美国FDA和中国CDE沟通 直接推进三期临床 采用两年完全缓解率作为主要终点 [14] - 公司拥有EVER001全球肾病权益 正寻求合作伙伴加速全球开发 定位为"pipeline in a product"(多适应症开发潜力) [17]