文章核心观点 公司宣布旗下MB - 101获FDA孤儿药认定，有望与MB - 108联用治疗恶性神经胶质瘤，公司致力于探索治疗难治性癌症新方案，但MB - 109项目推进需额外资金或战略伙伴 [1][3] 药物进展 - MB - 101在一期试验中耐受性良好，50%患者病情稳定或改善，有2例部分缓解和2例完全缓解，缓解期分别为7.5个月和66 + 个月 [1] - FDA授予MB - 101孤儿药认定，用于治疗复发性弥漫性和间变性星形细胞瘤及胶质母细胞瘤 [1] - 此前FDA已授予MB - 108孤儿药认定，用于治疗恶性神经胶质瘤 [1] 孤儿药认定相关 - 孤儿药认定针对治疗、诊断或预防美国患者少于20万的罕见病或病症的药物和生物制品，认定后有税收抵免、费用减免和7年市场独占权等激励 [2] 治疗策略 - 公司希望推进MB - 101与MB - 108联用治疗恶性神经胶质瘤，MB - 108重塑肿瘤微环境使冷肿瘤变热，提高MB - 101疗效 [3] - 2022年临床前数据支持MB - 101与MB - 108联用治疗复发性胶质母细胞瘤，两药单用对复发性胶质母细胞瘤患者耐受性良好 [3] - 2024年论文显示，仅用MB - 101治疗的2例瘤内CD3 + T细胞水平高的患者完全缓解，缓解期分别为7.5个月和66 + 个月 [3] 项目情况 - MB - 109是MB - 101与MB - 108联用治疗方案，MB - 108先注射感染肿瘤细胞，重塑肿瘤微环境，使MB - 101更好发挥作用 [5] - MB - 109项目进一步开发取决于筹集额外资金和/或达成战略伙伴关系 [4] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于将细胞疗法突破转化为难治性癌症潜在疗法，与顶级医疗机构合作推进CAR - T疗法开发 [7]